Detalles de la búsqueda
1.
Safe and Efficient Gene Therapy for Pyruvate Kinase Deficiency.
Mol Ther
; 24(7): 1187-98, 2016 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27138040
2.
Efficient and Fast Generation of Relevant Disease Mouse Models by In Vitro and In Vivo Gene Editing of Zygotes.
CRISPR J
; 5(3): 422-434, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35686982
3.
Hematopoietic stem cell transplantation chemotherapy causes microglia senescence and peripheral macrophage engraftment in the brain.
Nat Med
; 28(3): 517-527, 2022 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35190726
4.
Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatment.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 350-359, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34514027
5.
In Vitro and In Vivo Genetic Disease Modeling via NHEJ-Precise Deletions Using CRISPR-Cas9.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 19: 426-437, 2020 Dec 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33294491
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