Detalles de la búsqueda
1.
Long-term safety and functional outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy in patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1/2a nonrandomized trial.
Muscle Nerve
; 69(1): 93-98, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37577753
2.
Defining clinical endpoints in limb girdle muscular dystrophy: a GRASP-LGMD study.
BMC Neurol
; 24(1): 96, 2024 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38491364
3.
Assessing Dysferlinopathy Patients Over Three Years With a New Motor Scale.
Ann Neurol
; 89(5): 967-978, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33576057
4.
Comparison of strength testing modalities in dysferlinopathy.
Muscle Nerve
; 66(2): 159-166, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35506767
5.
Cardiac and pulmonary findings in dysferlinopathy: A 3-year, longitudinal study.
Muscle Nerve
; 65(5): 531-540, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35179231
6.
Reliability and construct validity of the Duchenne Video Assessment.
Muscle Nerve
; 64(2): 180-189, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34050939
7.
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
; 377(18): 1713-1722, 2017 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29091557
8.
ACTIVE (Ability Captured Through Interactive Video Evaluation) workspace volume video game to quantify meaningful change in spinal muscular atrophy.
Dev Med Child Neurol
; 62(3): 303-309, 2020 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30963554
9.
Twice-weekly glucocorticosteroids in infants and young boys with Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 59(6): 650-657, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30706490
10.
Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes.
Mol Ther
; 25(4): 870-879, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28279643
11.
Longitudinal effect of eteplirsen versus historical control on ambulation in Duchenne muscular dystrophy.
Ann Neurol
; 79(2): 257-71, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26573217
12.
Modeling functional decline over time in sporadic inclusion body myositis.
Muscle Nerve
; 55(4): 526-531, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27511790
13.
'Learn From Every Patient': implementation and early results of a learning health system.
Dev Med Child Neurol
; 59(2): 183-191, 2017 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27545839
14.
Development of the sporadic inclusion body myositis physical functioning assessment.
Muscle Nerve
; 54(4): 653-7, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26872556
15.
Psychometric validation of a patient-reported measure of physical functioning in sporadic inclusion body myositis.
Muscle Nerve
; 54(4): 658-65, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26872636
16.
Clinical trial readiness in non-ambulatory boys and men with duchenne muscular dystrophy: MDA-DMD network follow-up.
Muscle Nerve
; 54(4): 681-9, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26930423
17.
A phase 1/2a follistatin gene therapy trial for becker muscular dystrophy.
Mol Ther
; 23(1): 192-201, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25322757
18.
Reliability and validity of active-seated: An outcome in dystrophinopathy.
Muscle Nerve
; 52(3): 356-62, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25641021
19.
Outcome reliability in non-ambulatory boys/men with Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 51(4): 522-32, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25056178
20.
Eteplirsen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Ann Neurol
; 74(5): 637-47, 2013 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23907995