Detalles de la búsqueda
1.
Improved efficacy of FKRP AAV gene therapy by combination with ribitol treatment for LGMD2I.
Mol Ther
; 31(12): 3478-3489, 2023 Dec 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37919902
2.
Glucocorticoid Steroid and Alendronate Treatment Alleviates Dystrophic Phenotype with Enhanced Functional Glycosylation of α-Dystroglycan in Mouse Model of Limb-Girdle Muscular Dystrophy with FKRPP448L Mutation.
Am J Pathol
; 186(6): 1635-48, 2016 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27109613
3.
Adeno-associated virus 9 mediated FKRP gene therapy restores functional glycosylation of α-dystroglycan and improves muscle functions.
Mol Ther
; 21(10): 1832-40, 2013 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23817215
4.
Mouse models of fukutin-related protein mutations show a wide range of disease phenotypes.
Hum Genet
; 132(8): 923-34, 2013 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23591631
5.
Long-term rescue of dystrophin expression and improvement in muscle pathology and function in dystrophic mdx mice by peptide-conjugated morpholino.
Am J Pathol
; 181(2): 392-400, 2012 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22683468
6.
Systemic delivery of morpholino oligonucleotide restores dystrophin expression bodywide and improves dystrophic pathology.
Nat Med
; 12(2): 175-7, 2006 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16444267
7.
The status of exon skipping as a therapeutic approach to duchenne muscular dystrophy.
Mol Ther
; 19(1): 9-15, 2011 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20978473
8.
One-year treatment of morpholino antisense oligomer improves skeletal and cardiac muscle functions in dystrophic mdx mice.
Mol Ther
; 19(3): 576-83, 2011 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21179007
9.
Ribitol alters multiple metabolic pathways of central carbon metabolism with enhanced glycolysis: A metabolomics and transcriptomics profiling of breast cancer.
PLoS One
; 17(12): e0278711, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36477459
10.
Ribitol dose-dependently enhances matriglycan expression and improves muscle function with prolonged life span in limb girdle muscular dystrophy 2I mouse model.
PLoS One
; 17(12): e0278482, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36454905
11.
Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse.
Nat Med
; 9(8): 1009-14, 2003 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12847521
12.
Guanine analogues enhance antisense oligonucleotide-induced exon skipping in dystrophin gene in vitro and in vivo.
Mol Ther
; 18(4): 812-8, 2010 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20087314
13.
Effective rescue of dystrophin improves cardiac function in dystrophin-deficient mice by a modified morpholino oligomer.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(39): 14814-9, 2008 Sep 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18806224
14.
Revertant Phenomenon in DMD and LGMD2I and Its Therapeutic Implications: A Review of Study Under Mentorship of Terrence Partridge.
J Neuromuscul Dis
; 8(s2): S359-S367, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34151854
15.
A universal gene correction approach for FKRP-associated dystroglycanopathies to enable autologous cell therapy.
Cell Rep
; 36(2): 109360, 2021 07 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34260922
16.
Effects of Chronic, Maximal Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Dosing on Muscle Function and Dystrophin Restoration in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
J Neuromuscul Dis
; 8(s2): S369-S381, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34569970
17.
Efficacy of systemic morpholino exon-skipping in Duchenne dystrophy dogs.
Ann Neurol
; 65(6): 667-76, 2009 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19288467
18.
Octa-guanidine morpholino restores dystrophin expression in cardiac and skeletal muscles and ameliorates pathology in dystrophic mdx mice.
Mol Ther
; 17(5): 864-71, 2009 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19277018
19.
ISPD Overexpression Enhances Ribitol-Induced Glycosylation of α-Dystroglycan in Dystrophic FKRP Mutant Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 271-280, 2020 Jun 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31988979
20.
Efficient engraftment of pluripotent stem cell-derived myogenic progenitors in a novel immunodeficient mouse model of limb girdle muscular dystrophy 2I.
Skelet Muscle
; 10(1): 10, 2020 04 22.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32321586