Detalles de la búsqueda
1.
Triazine-cored polymeric vectors for antisense oligonucleotide delivery in vitro and in vivo.
J Nanobiotechnology
; 18(1): 34, 2020 Feb 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32070342
2.
Autologous intramuscular transplantation of engineered satellite cells induces exosome-mediated systemic expression of Fukutin-related protein and rescues disease phenotype in a murine model of limb-girdle muscular dystrophy type 2I.
Hum Mol Genet
; 26(19): 3682-3698, 2017 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28666318
3.
Muscle and heart function restoration in a limb girdle muscular dystrophy 2I (LGMD2I) mouse model by systemic FKRP gene delivery.
Mol Ther
; 22(11): 1890-9, 2014 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25048216
4.
Polyethylenimine-modified pluronics (PCMs) improve morpholino oligomer delivery in cell culture and dystrophic mdx mice.
Mol Ther
; 21(1): 210-6, 2013 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23164938
5.
A nitrate ester of sedative alkyl alcohol improves muscle function and structure in a murine model of Duchenne muscular dystrophy.
Mol Pharm
; 10(10): 3862-70, 2013 Oct 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23924275
6.
Post-Natal knockdown of fukutin-related protein expression in muscle by long-termRNA interference induces dystrophic pathology [corrected].
Am J Pathol
; 178(1): 261-72, 2011 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21224063
7.
Tris[2-(acryloyloxy)ethyl]isocyanurate cross-linked low-molecular-weight polyethylenimine as gene delivery carriers in cell culture and dystrophic mdx mice.
Bioconjug Chem
; 23(4): 837-45, 2012 Apr 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22443086
8.
The status of exon skipping as a therapeutic approach to duchenne muscular dystrophy.
Mol Ther
; 19(1): 9-15, 2011 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20978473
9.
Efficacy of systemic morpholino exon-skipping in Duchenne dystrophy dogs.
Ann Neurol
; 65(6): 667-76, 2009 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19288467
10.
Effective exon skipping and restoration of dystrophin expression by peptide nucleic acid antisense oligonucleotides in mdx mice.
Mol Ther
; 16(1): 38-45, 2008 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17968354
11.
Aminoglycoside Enhances the Delivery of Antisense Morpholino Oligonucleotides In Vitro and in mdx Mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 16: 663-674, 2019 Jun 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31121478
12.
Distinct expression of functionally glycosylated alpha-dystroglycan in muscle and non-muscle tissues of FKRP mutant mice.
PLoS One
; 13(1): e0191016, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29320543
13.
Saponins enhance exon skipping of 2'-O-methyl phosphorothioate oligonucleotide in vitro and in vivo.
Drug Des Devel Ther
; 12: 3705-3715, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30464402
14.
Saponins as Natural Adjuvant for Antisense Morpholino Oligonucleotides Delivery In Vitro and in mdx Mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 11: 192-202, 2018 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29858054
15.
Skeletal, cardiac, and respiratory muscle function and histopathology in the P448Lneo- mouse model of FKRP-deficient muscular dystrophy.
Skelet Muscle
; 8(1): 13, 2018 04 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29625576
16.
Genetic diversity: frameshift mechanisms alter coding of a gene (Epstein-Barr virus LF3 gene) that contains multiple 102-base-pair direct sequence repeats.
Mol Cell Biol
; 23(6): 2192-201, 2003 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12612089
17.
A combinatorial library of triazine-cored polymeric vectors for pDNA delivery in vitro and in vivo.
J Mater Chem B
; 5(21): 3907-3918, 2017 Jun 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32264252
18.
Polyquaternium-mediated delivery of morpholino oligonucleotides for exon-skipping in vitro and in mdx mice.
Drug Deliv
; 24(1): 952-961, 2017 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28633548
19.
Tween 85-Modified Low Molecular Weight PEI Enhances Exon-Skipping of Antisense Morpholino Oligomer In Vitro and in mdx Mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 9: 120-131, 2017 Dec 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29246291
20.
Evaluation of Amphiphilic Peptide Modified Antisense Morpholino Oligonucleotides In Vitro and in Dystrophic mdx Mice.
Polymers (Basel)
; 9(5)2017 May 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30970855