Detalles de la búsqueda
1.
Systemic antisense therapeutics inhibiting DUX4 expression ameliorates FSHD-like pathology in an FSHD mouse model.
Hum Mol Genet
; 30(15): 1398-1412, 2021 07 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33987655
2.
Microdystrophin Gene Addition Significantly Improves Muscle Functionality and Diaphragm Muscle Histopathology in a Fibrotic Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Int J Mol Sci
; 24(9)2023 May 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37175881
3.
G-quadruplex ligands mediate downregulation of DUX4 expression.
Nucleic Acids Res
; 48(8): 4179-4194, 2020 05 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32182342
4.
Functional muscle recovery following dystrophin and myostatin exon splice modulation in aged mdx mice.
Hum Mol Genet
; 28(18): 3091-3100, 2019 09 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31179493
5.
Established PABPN1 intranuclear inclusions in OPMD muscle can be efficiently reversed by AAV-mediated knockdown and replacement of mutant expanded PABPN1.
Hum Mol Genet
; 28(19): 3301-3308, 2019 10 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31294444
6.
Pharmacological modulation of the ER stress response ameliorates oculopharyngeal muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 28(10): 1694-1708, 2019 05 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30649389
7.
Functional Rescue of Dystrophin Deficiency in Mice Caused by Frameshift Mutations Using Campylobacter jejuni Cas9.
Mol Ther
; 26(6): 1529-1538, 2018 06 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29730196
8.
Combination Antisense Treatment for Destructive Exon Skipping of Myostatin and Open Reading Frame Rescue of Dystrophin in Neonatal mdx Mice.
Mol Ther
; 23(8): 1341-1348, 2015 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25959011
9.
Expression of the Pro-Fibrotic Marker Periostin in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Biomedicines
; 12(1)2024 Jan 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38255321
10.
An Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Human Blood-Brain Barrier (BBB) Model to Test the Crossing by Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors and Antisense Oligonucleotides.
Biomedicines
; 11(10)2023 Oct 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37893074
11.
Long-Term Systemic Treatment of a Mouse Model Displaying Chronic FSHD-like Pathology with Antisense Therapeutics That Inhibit DUX4 Expression.
Biomedicines
; 10(7)2022 Jul 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35884928
12.
Use of Small Animal Models for Duchenne and Parameters to Assess Efficiency upon Antisense Treatment.
Methods Mol Biol
; 2434: 301-313, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35213026
13.
Improving Molecular and Histopathology in Diaphragm Muscle of the Double Transgenic ACTA1-MCM/FLExDUX4 Mouse Model of FSHD with Systemic Antisense Therapy.
Hum Gene Ther
; 33(17-18): 923-935, 2022 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35078334
14.
Knockdown of Muscle-Specific Ribosomal Protein L3-Like Enhances Muscle Function in Healthy and Dystrophic Mice.
Nucleic Acid Ther
; 31(6): 457-464, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34081545
15.
Dose-Dependent Microdystrophin Expression Enhancement in Cardiac Muscle by a Cardiac-Specific Regulatory Element.
Hum Gene Ther
; 32(19-20): 1138-1146, 2021 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33765840
16.
BB-301: a silence and replace AAV-based vector for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 24: 67-78, 2021 Jun 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33738139
17.
Myostatin inhibition in combination with antisense oligonucleotide therapy improves outcomes in spinal muscular atrophy.
J Cachexia Sarcopenia Muscle
; 11(3): 768-782, 2020 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32031328
18.
Inhibition of myostatin improves muscle atrophy in oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD).
J Cachexia Sarcopenia Muscle
; 10(5): 1016-1026, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31066242
19.
Systemic Intravenous Administration of Antisense Therapeutics for Combinatorial Dystrophin and Myostatin Exon Splice Modulation.
Methods Mol Biol
; 1828: 343-354, 2018.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30171552
20.
Antisense Oligonucleotide Targeting of 3'-UTR of mRNA for Expression Knockdown.
Methods Mol Biol
; 1828: 91-124, 2018.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30171537