Detalles de la búsqueda
1.
Systemic antisense therapeutics inhibiting DUX4 expression ameliorates FSHD-like pathology in an FSHD mouse model.
Hum Mol Genet
; 30(15): 1398-1412, 2021 07 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33987655
2.
Microdystrophin Gene Addition Significantly Improves Muscle Functionality and Diaphragm Muscle Histopathology in a Fibrotic Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Int J Mol Sci
; 24(9)2023 May 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37175881
3.
Evaluation of the dystrophin carboxy-terminal domain for micro-dystrophin gene therapy in cardiac and skeletal muscles in the DMDmdx rat model.
Gene Ther
; 29(9): 520-535, 2022 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35105949
4.
Functional muscle recovery following dystrophin and myostatin exon splice modulation in aged mdx mice.
Hum Mol Genet
; 28(18): 3091-3100, 2019 09 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31179493
5.
Established PABPN1 intranuclear inclusions in OPMD muscle can be efficiently reversed by AAV-mediated knockdown and replacement of mutant expanded PABPN1.
Hum Mol Genet
; 28(19): 3301-3308, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31294444
6.
Pharmacological modulation of the ER stress response ameliorates oculopharyngeal muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 28(10): 1694-1708, 2019 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30649389
7.
Functional Rescue of Dystrophin Deficiency in Mice Caused by Frameshift Mutations Using Campylobacter jejuni Cas9.
Mol Ther
; 26(6): 1529-1538, 2018 06 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29730196
8.
Nuclear poly(A)-binding protein aggregates misplace a pre-mRNA outside of SC35 speckle causing its abnormal splicing.
Nucleic Acids Res
; 44(22): 10929-10945, 2016 12 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27507886
9.
Expression of the Pro-Fibrotic Marker Periostin in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Biomedicines
; 12(1)2024 Jan 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38255321
10.
Systemic Delivery of a Monoclonal Antibody to Immunologically Block Myostatin in the A17 Mouse Model of OPMD.
Methods Mol Biol
; 2587: 557-568, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36401050
11.
Novel Metabolomic Approach for Identifying Pathology-Specific Biomarkers in Rare Diseases: A Case Study in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD).
Metabolites
; 13(6)2023 Jun 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37367926
12.
An Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Human Blood-Brain Barrier (BBB) Model to Test the Crossing by Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors and Antisense Oligonucleotides.
Biomedicines
; 11(10)2023 Oct 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37893074
13.
Antisense-induced myostatin exon skipping leads to muscle hypertrophy in mice following octa-guanidine morpholino oligomer treatment.
Mol Ther
; 19(1): 159-64, 2011 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20924365
14.
Chronic systemic therapy with low-dose morpholino oligomers ameliorates the pathology and normalizes locomotor behavior in mdx mice.
Mol Ther
; 19(2): 345-54, 2011 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21102560
15.
Long-Term Systemic Treatment of a Mouse Model Displaying Chronic FSHD-like Pathology with Antisense Therapeutics That Inhibit DUX4 Expression.
Biomedicines
; 10(7)2022 Jul 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35884928
16.
Use of Small Animal Models for Duchenne and Parameters to Assess Efficiency upon Antisense Treatment.
Methods Mol Biol
; 2434: 301-313, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35213026
17.
Improving Molecular and Histopathology in Diaphragm Muscle of the Double Transgenic ACTA1-MCM/FLExDUX4 Mouse Model of FSHD with Systemic Antisense Therapy.
Hum Gene Ther
; 33(17-18): 923-935, 2022 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35078334
18.
Researcher's Perceptions on Publishing "Negative" Results and Open Access.
Nucleic Acid Ther
; 31(3): 185-189, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32730128
19.
Knockdown of Muscle-Specific Ribosomal Protein L3-Like Enhances Muscle Function in Healthy and Dystrophic Mice.
Nucleic Acid Ther
; 31(6): 457-464, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34081545
20.
Dose-Dependent Microdystrophin Expression Enhancement in Cardiac Muscle by a Cardiac-Specific Regulatory Element.
Hum Gene Ther
; 32(19-20): 1138-1146, 2021 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33765840