Detalles de la búsqueda
1.
Advancing rare disease treatment: EMA's decade-long insights into engineered adoptive cell therapy for rare cancers and orphan designation.
Gene Ther
; 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38480914
2.
The European landscape for gene therapies in orphan diseases: 6-year experience with the EMA Committee for Orphan Medicinal Products.
Mol Ther
; 31(12): 3414-3423, 2023 Dec 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37794679
3.
The EMA Assessment of Asciminib for the Treatment of Adult Patients With Philadelphia Chromosome-Positive Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase Who Were Previously Treated With at Least Two Tyrosine Kinase Inhibitors.
Oncologist
; 28(7): 628-632, 2023 07 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37141403
4.
Haemophilia, state of the art and new therapeutic opportunities, a regulatory perspective.
Br J Clin Pharmacol
; 87(11): 4183-4196, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33772837
5.
Regulatory Standards in Orphan Medicinal Product Designation in the EU.
Front Med (Lausanne)
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34249982
6.
Orphan Medicinal Products for the Treatment of Pancreatic Cancer: Lessons Learned From Two Decades of Orphan Designation.
Front Oncol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34988030
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Defining Satisfactory Methods of Treatment in Rare Diseases When Evaluating Significant Benefit-The EU Regulator's Perspective.
Front Med (Lausanne)
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34513895
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Nonclinical data supporting orphan medicinal product designations in the area of rare infectious diseases.
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31704277
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Arch Dis Child
; 103(5): 427-430, 2018 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29089318
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Establishing rarity in the context of orphan medicinal product designation in the European Union.
Drug Discov Today
; 23(3): 681-686, 2018 Mar.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28647377
11.
Nonclinical data supporting orphan medicinal product designations: lessons from rare neurological conditions.
Drug Discov Today
; 23(1): 26-48, 2018 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28987289
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Beta-cell preservation with thiazolidinediones.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17052795
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Long-term effects of pioglitazone versus gliclazide on hepatic and humoral coagulation factors in patients with type 2 diabetes.
Diab Vasc Dis Res
; 4(3): 226-30, 2007 Sep.
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| MEDLINE | ID: mdl-17907113
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A lifetime modelled economic evaluation comparing pioglitazone and rosiglitazone for the treatment of type 2 diabetes mellitus in the UK.
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| MEDLINE | ID: mdl-17192117
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28109318
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Advanced Therapy Medicinal Products for Rare Diseases: State of Play of Incentives Supporting Development in Europe.
Front Med (Lausanne)
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| MEDLINE | ID: mdl-28560211
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| MEDLINE | ID: mdl-25475155
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Nat Rev Drug Discov
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30940922
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Orphanet J Rare Dis
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24461084
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Int J Pharm
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22486961