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1.
A systematic review of adeno-associated virus gene therapies in neurology: the need for consistent safety monitoring of a promising treatment.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 93(12): 1276-1288, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36190933
2.
The use of digital outcome measures in clinical trials in rare neurological diseases: a systematic literature review.
Orphanet J Rare Dis
; 18(1): 224, 2023 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37533072
3.
Risdiplam: an investigational survival motor neuron 2 (SMN2) splicing modifier for spinal muscular atrophy (SMA).
Expert Opin Investig Drugs
; 31(5): 451-461, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35316106
4.
Early clinical and pre-clinical therapy development in Nemaline myopathy.
Expert Opin Ther Targets
; 26(10): 853-867, 2022 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36524401
5.
Emerging therapies for Duchenne muscular dystrophy.
Lancet Neurol
; 21(9): 814-829, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35850122
6.
Therapies in preclinical and clinical development for Angelman syndrome.
Expert Opin Investig Drugs
; 30(7): 709-720, 2021 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34112038
7.
Lessons Learned from Discontinued Clinical Developments in Duchenne Muscular Dystrophy.
Front Pharmacol
; 12: 735912, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34790118
8.
Therapeutic hypothermia for mild neonatal encephalopathy: a systematic review and meta-analysis.
Arch Dis Child Fetal Neonatal Ed
; 105(2): 225-228, 2020 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30567775
9.
Pre-emptive opioid sedation during therapeutic hypothermia.
Arch Dis Child Fetal Neonatal Ed
; 105(1): 108-109, 2020 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31072966
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