Detalles de la búsqueda
1.
Humoral and cellular capsid-specific immune responses to adeno-associated virus type 1 in randomized healthy donors.
J Immunol
; 188(12): 6418-24, 2012 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22593612
2.
Highly efficient transduction of human plasmacytoid dendritic cells without phenotypic and functional maturation.
J Transl Med
; 7: 10, 2009 Jan 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19173717
3.
Preclinical Development of an AAV8-hUGT1A1 Vector for the Treatment of Crigler-Najjar Syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 157-174, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30705921
4.
Pre-clinical Development of a Lentiviral Vector Expressing the Anti-sickling ßAS3 Globin for Gene Therapy for Sickle Cell Disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 11: 167-179, 2018 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30533448
5.
Intravenous Administration of a MTMR2-Encoding AAV Vector Ameliorates the Phenotype of Myotubular Myopathy in Mice.
J Neuropathol Exp Neurol
; 77(4): 282-295, 2018 04 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29408998
6.
An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 10: 268-280, 2018 Sep 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30140714
7.
Evaluation of tolerance to lentiviral LV-RPE65 gene therapy vector after subretinal delivery in non-human primates.
Transl Res
; 188: 40-57.e4, 2017 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28754419
8.
Gene transfer into hematopoietic stem cells reduces HLH manifestations in a murine model of Munc13-4 deficiency.
Blood Adv
; 1(27): 2781-2789, 2017 Dec 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29296930
9.
Correction of the Exon 2 Duplication in DMD Myoblasts by a Single CRISPR/Cas9 System.
Mol Ther Nucleic Acids
; 7: 11-19, 2017 Jun 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28624187
10.
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun
; 8: 16105, 2017 07 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28742067
11.
Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16060, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27652289
12.
A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16049, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27722180
13.
Liver-directed lentiviral gene therapy in a dog model of hemophilia B.
Sci Transl Med
; 7(277): 277ra28, 2015 Mar 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25739762
14.
Influence of mildly acidic pH conditions on the production of lentiviral and retroviral vectors.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 25(3): 178-85, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25073060
15.
Gene therapy prolongs survival and restores function in murine and canine models of myotubular myopathy.
Sci Transl Med
; 6(220): 220ra10, 2014 Jan 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24452262
16.
Infectivity enhancement of different HIV-1-based lentiviral pseudotypes in presence of the cationic amphipathic peptide LAH4-L1.
J Virol Methods
; 189(2): 375-8, 2013 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23454800
17.
Vectofusin-1, a new viral entry enhancer, strongly promotes lentiviral transduction of human hematopoietic stem cells.
Mol Ther Nucleic Acids
; 2: e90, 2013 May 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23653154
18.
Safety and efficacy of AAV-mediated calpain 3 gene transfer in a mouse model of limb-girdle muscular dystrophy type 2A.
Mol Ther
; 13(2): 250-9, 2006 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16290124
Resultados
1 -
18
de 18
1
Próxima >
>>