Detalles de la búsqueda
1.
Durability of transgene expression after rAAV gene therapy.
Mol Ther
; 30(4): 1364-1380, 2022 04 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35283274
2.
Evaluating the state of the science for adeno-associated virus integration: An integrated perspective.
Mol Ther
; 30(8): 2646-2663, 2022 08 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35690906
3.
Near-Complete Correction of Profound Metabolomic Impairments Corresponding to Functional Benefit in MPS IIIB Mice after IV rAAV9-hNAGLU Gene Delivery.
Mol Ther
; 25(3): 792-802, 2017 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28143737
4.
Topics in AAV integration come front and center at ASGCT AAV Integration Roundtable.
Mol Ther
; 29(12): 3319-3320, 2021 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34758291
5.
Serum global metabolomics profiling reveals profound metabolic impairments in patients with MPS IIIA and MPS IIIB.
Metab Brain Dis
; 32(5): 1403-1415, 2017 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28382573
6.
Broad functional correction of molecular impairments by systemic delivery of scAAVrh74-hSGSH gene delivery in MPS IIIA mice.
Mol Ther
; 23(4): 638-47, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25592334
7.
Patterns of scAAV vector insertion associated with oncogenic events in a mouse model for genotoxicity.
Mol Ther
; 20(11): 2098-110, 2012 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22990674
8.
Production of rAAV by plasmid transfection induces antiviral and inflammatory responses in suspension HEK293 cells.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 272-283, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36819978
9.
Correction of neurological disease of mucopolysaccharidosis IIIB in adult mice by rAAV9 trans-blood-brain barrier gene delivery.
Mol Ther
; 19(6): 1025-33, 2011 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21386820
10.
Biodistribution and Tolerability of AAV-PHP.B-CBh-SMN1 in Wistar Han Rats and Cynomolgus Macaques Reveal Different Toxicologic Profiles.
Hum Gene Ther
; 33(3-4): 175-187, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34931542
11.
Differential effects of DNA double-strand break repair pathways on single-strand and self-complementary adeno-associated virus vector genomes.
J Virol
; 84(17): 8673-82, 2010 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20538857
12.
Differential distribution of heparan sulfate glycoforms and elevated expression of heparan sulfate biosynthetic enzyme genes in the brain of mucopolysaccharidosis IIIB mice.
Metab Brain Dis
; 26(1): 9-19, 2011 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21225451
13.
Immunogenicity and inflammatory properties of respiratory syncytial virus attachment G protein in cotton rats.
PLoS One
; 16(2): e0246770, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33600439
14.
Restoration of central nervous system alpha-N-acetylglucosaminidase activity and therapeutic benefits in mucopolysaccharidosis IIIB mice by a single intracisternal recombinant adeno-associated viral type 2 vector delivery.
J Gene Med
; 12(7): 624-33, 2010 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20603889
15.
Mucopolysaccharidosis IIIB, a lysosomal storage disease, triggers a pathogenic CNS autoimmune response.
J Neuroinflammation
; 7: 39, 2010 Jul 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20637096
16.
Innate and adaptive immune activation in the brain of MPS IIIB mouse model.
J Neurosci Res
; 87(4): 978-90, 2009 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18951493
17.
Self-complementary AAV vectors; advances and applications.
Mol Ther
; 16(10): 1648-56, 2008 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18682697
18.
Targeting Root Cause by Systemic scAAV9-hIDS Gene Delivery: Functional Correction and Reversal of Severe MPS II in Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 10: 327-340, 2018 Sep 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30191159
19.
Effective Depletion of Pre-existing Anti-AAV Antibodies Requires Broad Immune Targeting.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 4: 159-168, 2017 Mar 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28345001
20.
Differential Prevalence of Antibodies Against Adeno-Associated Virus in Healthy Children and Patients with Mucopolysaccharidosis III: Perspective for AAV-Mediated Gene Therapy.
Hum Gene Ther Clin Dev
; 28(4): 187-196, 2017 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29064732