Detalles de la búsqueda
1.
Rescue of cone and rod photoreceptor function in a CDHR1-model of age-related retinal degeneration.
Mol Ther
; 32(5): 1445-1460, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38504520
2.
Impaired glutamylation of RPGRORF15 underlies the cone-dominated phenotype associated with truncating distal ORF15 variants.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 119(49): e2208707119, 2022 12 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36445968
3.
CRISPR Manipulation of Age-Related Macular Degeneration Haplotypes in the Complement System: Potential Future Therapeutic Applications/Avenues.
Int J Mol Sci
; 25(3)2024 Jan 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38338978
4.
A Review of CRISPR Tools for Treating Usher Syndrome: Applicability, Safety, Efficiency, and In Vivo Delivery.
Int J Mol Sci
; 24(8)2023 Apr 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37108761
5.
New CRISPR Tools to Correct Pathogenic Mutations in Usher Syndrome.
Int J Mol Sci
; 23(19)2022 Oct 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36232969
6.
Minicircle Delivery to the Neural Retina as a Gene Therapy Approach.
Int J Mol Sci
; 23(19)2022 Oct 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36232975
7.
Functional expression of complement factor I following AAV-mediated gene delivery in the retina of mice and human cells.
Gene Ther
; 28(5): 265-276, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33750925
8.
An analysis of the Kozak consensus in retinal genes and its relevance to gene therapy.
Mol Vis
; 27: 233-242, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34012226
9.
Deep phenotyping of the Cdhr1-/- mouse validates its use in pre-clinical studies for human CDHR1-associated retinal degeneration.
Exp Eye Res
; 208: 108603, 2021 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33964272
10.
Repair of Retinal Degeneration following Ex Vivo Minicircle DNA Gene Therapy and Transplantation of Corrected Photoreceptor Progenitors.
Mol Ther
; 28(3): 830-844, 2020 03 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32027843
11.
Long-term restoration of visual function in end-stage retinal degeneration using subretinal human melanopsin gene therapy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 114(42): 11211-11216, 2017 10 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28973921
12.
CRISPR-Cas9 DNA Base-Editing and Prime-Editing.
Int J Mol Sci
; 21(17)2020 Aug 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32872311
13.
CRISPR Interference-Potential Application in Retinal Disease.
Int J Mol Sci
; 21(7)2020 Mar 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32230903
14.
RNA editing as a therapeutic approach for retinal gene therapy requiring long coding sequences.
Int J Mol Sci
; 21(3)2020 Jan 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31991730
15.
Immunomodulatory Effects of Hydroxychloroquine and Chloroquine in Viral Infections and Their Potential Application in Retinal Gene Therapy.
Int J Mol Sci
; 21(14)2020 Jul 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32674481
16.
Analysis of Early Cone Dysfunction in an In Vivo Model of Rod-Cone Dystrophy.
Int J Mol Sci
; 21(17)2020 Aug 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32842706
17.
Codon-Optimized RPGR Improves Stability and Efficacy of AAV8 Gene Therapy in Two Mouse Models of X-Linked Retinitis Pigmentosa.
Mol Ther
; 25(8): 1854-1865, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28549772
18.
Adeno-associated Virus (AAV) Dual Vector Strategies for Gene Therapy Encoding Large Transgenes.
Yale J Biol Med
; 90(4): 611-623, 2017 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29259525
19.
Future Perspectives of Prime Editing for the Treatment of Inherited Retinal Diseases.
Cells
; 12(3)2023 01 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36766782
20.
Programmable RNA editing with endogenous ADAR enzymes - a feasible option for the treatment of inherited retinal disease?
Front Mol Neurosci
; 16: 1092913, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37293541