Detalles de la búsqueda
1.
Control of backbone chemistry and chirality boost oligonucleotide splice switching activity.
Nucleic Acids Res
; 50(10): 5443-5466, 2022 06 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35061895
2.
Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment.
Hum Mol Genet
; 28(3): 396-406, 2019 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30281092
3.
Antisense pre-treatment increases gene therapy efficacy in dystrophic muscles.
Hum Mol Genet
; 25(16): 3555-3563, 2016 08 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27378686
4.
Multi-level omics analysis in a murine model of dystrophin loss and therapeutic restoration.
Hum Mol Genet
; 24(23): 6756-68, 2015 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26385637
5.
How much dystrophin is enough: the physiological consequences of different levels of dystrophin in the mdx mouse.
Hum Mol Genet
; 24(15): 4225-37, 2015 Aug 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25935000
6.
Serum proteomic profiling reveals fragments of MYOM3 as potential biomarkers for monitoring the outcome of therapeutic interventions in muscular dystrophies.
Hum Mol Genet
; 24(17): 4916-32, 2015 Sep 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26060189
7.
Bi-specific splice-switching PMO oligonucleotides conjugated via a single peptide active in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy.
Nucleic Acids Res
; 43(1): 29-39, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25468897
8.
Self-Assembly into Nanoparticles Is Essential for Receptor Mediated Uptake of Therapeutic Antisense Oligonucleotides.
Nano Lett
; 15(7): 4364-73, 2015 Jul 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26042553
9.
Extracellular microRNAs are dynamic non-vesicular biomarkers of muscle turnover.
Nucleic Acids Res
; 41(20): 9500-13, 2013 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23945935
10.
Covalently attached intercalators restore duplex stability and splice-switching activity to triazole-modified oligonucleotides.
RSC Chem Biol
; 3(6): 765-772, 2022 Jun 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35755188
11.
Exon skipping induces uniform dystrophin rescue with dose-dependent restoration of serum miRNA biomarkers and muscle biophysical properties.
Mol Ther Nucleic Acids
; 29: 955-968, 2022 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36159597
12.
An LNA-amide modification that enhances the cell uptake and activity of phosphorothioate exon-skipping oligonucleotides.
Nat Commun
; 13(1): 4036, 2022 07 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35821218
13.
Immortalized Canine Dystrophic Myoblast Cell Lines for Development of Peptide-Conjugated Splice-Switching Oligonucleotides.
Nucleic Acid Ther
; 31(2): 172-181, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33567244
14.
Engineered extracellular vesicle decoy receptor-mediated modulation of the IL6 trans-signalling pathway in muscle.
Biomaterials
; 266: 120435, 2021 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33049461
15.
Dystrophin involvement in peripheral circadian SRF signalling.
Life Sci Alliance
; 4(10)2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34389686
16.
Modulating the expression of disease genes with RNA-based therapy.
PLoS Genet
; 3(6): e109, 2007 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17604456
17.
Uniform sarcolemmal dystrophin expression is required to prevent extracellular microRNA release and improve dystrophic pathology.
J Cachexia Sarcopenia Muscle
; 11(2): 578-593, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31849191
18.
Cell-Penetrating Peptide Conjugates of Steric Blocking Oligonucleotides as Therapeutics for Neuromuscular Diseases from a Historical Perspective to Current Prospects of Treatment.
Nucleic Acid Ther
; 29(1): 1-12, 2019 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30307373
19.
Antisense oligonucleotide-induced exon skipping across the human dystrophin gene transcript.
Mol Ther
; 15(7): 1288-96, 2007 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17285139
20.
Cell-Penetrating Peptides to Enhance Delivery of Oligonucleotide-Based Therapeutics.
Biomedicines
; 6(2)2018 May 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29734750