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1.
Treatment of newly diagnosed severe aplastic anemia in children: Evidence-based recommendations.
Pediatr Blood Cancer
; 71(8): e31070, 2024 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38757488
2.
Treatment of relapsed/refractory severe aplastic anemia in children: Evidence-based recommendations.
Pediatr Blood Cancer
; 71(8): e31075, 2024 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38764170
3.
A review of the pharmacokinetics, efficacy and safety of high-purity factor X for the prophylactic treatment of hereditary factor X deficiency.
Haemophilia
; 28(4): 523-531, 2022 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35499465
4.
Quality of life in a large multinational haemophilia B cohort (The B-Natural study) - Unmet needs remain.
Haemophilia
; 28(3): 453-461, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35263495
5.
Haemophilia: factoring in new therapies.
Br J Haematol
; 194(5): 835-850, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34322873
6.
Natural history study of factor IX deficiency with focus on treatment and complications (B-Natural).
Haemophilia
; 27(1): 49-59, 2021 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33278853
7.
Diagnostic work-up for severe aplastic anemia in children: Consensus of the North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium.
Am J Hematol
; 96(11): 1491-1504, 2021 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34342889
8.
Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant.
N Engl J Med
; 377(23): 2215-2227, 2017 12 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29211678
9.
Long-term safety and efficacy results from the phase 3b, open-label, multicentre Continuation study of rurioctocog alfa pegol for prophylaxis in previously treated patients with severe haemophilia A.
Haemophilia
; 26(4): e168-e178, 2020 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32597029
10.
A roadmap for better management for synovitis in haemophilia.
Br J Haematol
; 196(4): 812-813, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34923629
11.
Pilot trial of risk-adapted cyclophosphamide intensity based conditioning and HLA matched sibling and unrelated cord blood stem cell transplantation in newly diagnosed pediatric and adolescent recipients with acquired severe aplastic anemia.
Pediatr Blood Cancer
; 61(7): 1289-94, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24623601
12.
Congenital fibrinogen disorders: a retrospective clinical and genetic analysis of the Prospective Rare Bleeding Disorders Database.
Blood Adv
; 8(6): 1392-1404, 2024 Mar 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38286442
13.
Promoter methylation-mediated inactivation of PCDH10 in acute lymphoblastic leukemia contributes to chemotherapy resistance.
Genes Chromosomes Cancer
; 50(12): 1043-53, 2011 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21960365
14.
Use of plasma-derived factor X concentrate in neonates and infants with congenital factor X deficiency.
J Thromb Haemost
; 18(10): 2551-2556, 2020 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32613702
15.
Immunophenotypic, cytotoxic, proteomic and genomic characterization of human cord blood vs. peripheral blood CD56Dim NK cells.
Innate Immun
; 25(5): 294-304, 2019 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31068047
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