Detalles de la búsqueda
1.
Preclinical evaluation of FLT190, a liver-directed AAV gene therapy for Fabry disease.
Gene Ther
; 30(6): 487-502, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36631545
2.
Feasibility of combined upper and lower gastrointestinal endoscopic biopsy in the common marmoset (Callithrix jacchus) to evaluate gastrointestinal diseases.
J Med Primatol
; 51(3): 172-178, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35322434
3.
Therapeutic expression of human clotting factors IX and X following adeno-associated viral vector-mediated intrauterine gene transfer in early-gestation fetal macaques.
FASEB J
; 33(3): 3954-3967, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30517034
4.
Potential limits of AAV-based gene therapy with the use of new transgenes expressing factor IX fusion proteins.
Haemophilia
; 25(1): e11-e18, 2019 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30520547
5.
The murine lung as a factory to produce secreted intrapulmonary and circulatory proteins.
Gene Ther
; 25(5): 345-358, 2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30022127
6.
In Utero Transfer of Adeno-Associated Viral Vectors Produces Long-Term Factor IX Levels in a Cynomolgus Macaque Model.
Mol Ther
; 25(8): 1843-1853, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28462816
7.
Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B.
N Engl J Med
; 371(21): 1994-2004, 2014 Nov 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25409372
8.
Therapeutic levels of FVIII following a single peripheral vein administration of rAAV vector encoding a novel human factor VIII variant.
Blood
; 121(17): 3335-44, 2013 Apr 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23426947
9.
Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B.
N Engl J Med
; 365(25): 2357-65, 2011 Dec 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22149959
10.
AAV-mediated gene transfer in the perinatal period results in expression of FVII at levels that protect against fatal spontaneous hemorrhage.
Blood
; 119(4): 957-66, 2012 Jan 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22134170
11.
Codon optimization of human factor VIII cDNAs leads to high-level expression.
Blood
; 117(3): 798-807, 2011 Jan 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21041718
12.
Transplacental delivery of therapeutic proteins by engineered immunoglobulin G: a step toward perinatal replacement therapy.
J Thromb Haemost
; 21(9): 2405-2417, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37271431
13.
Adeno-associated virus gene therapy prevents progression of kidney disease in genetic models of nephrotic syndrome.
Sci Transl Med
; 15(708): eabc8226, 2023 08 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37556557
14.
Stable human FIX expression after 0.9G intrauterine gene transfer of self-complementary adeno-associated viral vector 5 and 8 in macaques.
Mol Ther
; 19(11): 1950-60, 2011 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21629224
15.
Long-term safety and efficacy following systemic administration of a self-complementary AAV vector encoding human FIX pseudotyped with serotype 5 and 8 capsid proteins.
Mol Ther
; 19(5): 876-85, 2011 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21245849
16.
Liver Gene Therapy.
Hum Gene Ther
; 33(17-18): 879-888, 2022 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36082993
17.
Gene therapy for retinitis pigmentosa and Leber congenital amaurosis caused by defects in AIPL1: effective rescue of mouse models of partial and complete Aipl1 deficiency using AAV2/2 and AAV2/8 vectors.
Hum Mol Genet
; 18(12): 2099-114, 2009 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19299492
18.
Genetic architecture of tameness in a rat model of animal domestication.
Genetics
; 182(2): 541-54, 2009 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19363126
19.
Coating of adeno-associated virus with reactive polymers can ablate virus tropism, enable retargeting and provide resistance to neutralising antisera.
J Gene Med
; 10(4): 400-11, 2008 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18220318
20.
Performance of AAV8 vectors expressing human factor IX from a hepatic-selective promoter following intravenous injection into rats.
Genet Vaccines Ther
; 6: 9, 2008 Mar 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18312698