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1.
Effects of Mini-Dystrophin on Dystrophin-Deficient, Human Skeletal Muscle-Derived Cells.
Int J Mol Sci
; 21(19)2020 Sep 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32998454
2.
Repeated low doses of morpholino antisense oligomer: an intermediate mouse model of spinal muscular atrophy to explore the window of therapeutic response.
Hum Mol Genet
; 24(22): 6265-77, 2015 Nov 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26264577
3.
Human skeletal muscle-derived CD133(+) cells form functional satellite cells after intramuscular transplantation in immunodeficient host mice.
Mol Ther
; 22(5): 1008-17, 2014 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24569833
4.
T Cell Responses to Dystrophin in a Natural History Study of Duchenne Muscular Dystrophy.
Hum Gene Ther
; 34(9-10): 439-448, 2023 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36453228
5.
Optimized lentiviral vector to restore full-length dystrophin via a cell-mediated approach in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 491-507, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35615709
6.
CRISPR-mediated correction of skeletal muscle Ca2+ handling in a novel DMD patient-derived pluripotent stem cell model.
Neuromuscul Disord
; 32(11-12): 908-922, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36418198
7.
Microvasculopathy in spinal muscular atrophy is driven by a reversible autonomous endothelial cell defect.
J Clin Invest
; 132(21)2022 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36099045
8.
Optogenetic modeling of human neuromuscular circuits in Duchenne muscular dystrophy with CRISPR and pharmacological corrections.
Sci Adv
; 7(37): eabi8787, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34516770
9.
Dystrophin involvement in peripheral circadian SRF signalling.
Life Sci Alliance
; 4(10)2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34389686
10.
Silencing E3 Ubiqutin ligase ITCH as a potential therapy to enhance chemotherapy efficacy in p53 mutant neuroblastoma cells.
Sci Rep
; 10(1): 1046, 2020 01 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31974512
11.
Restoration of Functional Full-Length Dystrophin After Intramuscular Transplantation of Foamy Virus-Transduced Myoblasts.
Hum Gene Ther
; 31(3-4): 241-252, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31801386
12.
Myostatin inhibition in combination with antisense oligonucleotide therapy improves outcomes in spinal muscular atrophy.
J Cachexia Sarcopenia Muscle
; 11(3): 768-782, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32031328
13.
CD133+ cells derived from skeletal muscles of Duchenne muscular dystrophy patients have a compromised myogenic and muscle regenerative capability.
Stem Cell Res
; 30: 43-52, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29783100
14.
Necroptosis mediates myofibre death in dystrophin-deficient mice.
Nat Commun
; 9(1): 3655, 2018 09 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30194302
15.
Publisher Correction: Necroptosis mediates myofibre death in dystrophin-deficient mice.
Nat Commun
; 9(1): 4107, 2018 10 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30279414
16.
Delivery of large transgene cassettes by foamy virus vector.
Sci Rep
; 7(1): 8085, 2017 08 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28808269
17.
Lentiviral vectors can be used for full-length dystrophin gene therapy.
Sci Rep
; 7: 44775, 2017 03 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28303972
18.
Lentiviral vectors can be used for full-length dystrophin gene therapy.
Sci Rep
; 7(1): 79, 2017 03 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28250438
19.
Genotype-Phenotype Associations of IL6 and PRG4 With Conjunctival Fibrosis After Glaucoma Surgery.
JAMA Ophthalmol
; 135(11): 1147-1155, 2017 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28975281
20.
Erratum: Lentiviral vectors can be used for full-length dystrophin gene therapy.
Sci Rep
; 7: 46880, 2017 08 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28849794