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1.
Novel MECP2 gene therapy is effective in a multicenter study using two mouse models of Rett syndrome and is safe in non-human primates.
Mol Ther
; 31(9): 2767-2782, 2023 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37481701
2.
Prevalence of Neutralizing Antibodies against Adeno-Associated Virus Serotypes 1, 2, and 9 in Non-Injected Latin American Patients with Heart Failure-ANVIAS Study.
Int J Mol Sci
; 24(6)2023 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36982654
3.
AAV-based gene therapy ameliorated CNS-specific GPI defect in mouse models.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101176, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38225934
4.
C9ORF72 patient-derived endothelial cells drive blood-brain barrier disruption and contribute to neurotoxicity.
Fluids Barriers CNS
; 21(1): 34, 2024 Apr 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38605366
5.
RNA helicase IGHMBP2 regulates THO complex to ensure cellular mRNA homeostasis.
Cell Rep
; 43(2): 113802, 2024 Feb 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38368610
6.
MeCP2 gene therapy ameliorates disease phenotype in mouse model for Pitt Hopkins syndrome.
Neurotherapeutics
; : e00376, 2024 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38876822
7.
In-depth comparison of Anc80L65 and AAV9 retinal targeting and characterization of cross-reactivity to multiple AAV serotypes in humans.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 16-29, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37746244
8.
EphA4 targeting agents protect motor neurons from cell death induced by amyotrophic lateral sclerosis -astrocytes.
iScience
; 25(9): 104877, 2022 Sep 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36034213
9.
Mechanisms of IRF2BPL-related disorders and identification of a potential therapeutic strategy.
Cell Rep
; 41(10): 111751, 2022 Dec 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36476864
10.
Loss of IRF2BPL impairs neuronal maintenance through excess Wnt signaling.
Sci Adv
; 8(3): eabl5613, 2022 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35044823
11.
Follistatin-induced muscle hypertrophy in aged mice improves neuromuscular junction innervation and function.
Neurobiol Aging
; 104: 32-41, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33964607
12.
Opportunities for mitochondrial disease gene therapy.
Nat Rev Drug Discov
; 22(6): 429-430, 2023 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37106085
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