Detalles de la búsqueda
1.
Quantitative NMRI and NMRS identify augmented disease progression after loss of ambulation in forearms of boys with Duchenne muscular dystrophy.
NMR Biomed
; 28(9): 1150-62, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26215733
2.
Forelimb treatment in a large cohort of dystrophic dogs supports delivery of a recombinant AAV for exon skipping in Duchenne patients.
Mol Ther
; 22(11): 1923-35, 2014 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25200009
3.
A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C.
Brain
; 135(Pt 2): 483-92, 2012 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22240777
4.
A 10 patient case report on the impact of plasmapheresis upon neutralizing factors against adeno-associated virus (AAV) types 1, 2, 6, and 8.
Mol Ther
; 19(11): 2084-91, 2011 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21629225
5.
AAV-mediated intramuscular delivery of myotubularin corrects the myotubular myopathy phenotype in targeted murine muscle and suggests a function in plasma membrane homeostasis.
Hum Mol Genet
; 17(14): 2132-43, 2008 Jul 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18434328
6.
Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models.
Mol Ther
; 17(6): 1073-82, 2009 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19259069
7.
Myostatin Is a Quantifiable Biomarker for Monitoring Pharmaco-gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 18: 415-421, 2020 Sep 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32695843
8.
An AAV-SGCG Dose-Response Study in a γ-Sarcoglycanopathy Mouse Model in the Context of Mechanical Stress.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 13: 494-502, 2019 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31194043
9.
RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect.
Mol Ther Nucleic Acids
; 10: 277-291, 2018 Mar 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29499940
10.
Long-term microdystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun
; 8: 16105, 2017 07 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28742067
11.
Dystrophin Threshold Level Necessary for Normalization of Neuronal Nitric Oxide Synthase, Inducible Nitric Oxide Synthase, and Ryanodine Receptor-Calcium Release Channel Type 1 Nitrosylation in Golden Retriever Muscular Dystrophy Dystrophinopathy.
Hum Gene Ther
; 27(9): 712-26, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27279388
12.
Corrigendum to "Evidence for Long-term Efficacy and Safety of Gene Therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome in Preclinical Models".
Mol Ther
; 17(7): 1300, 2009 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28178476
13.
Non-Ambulant Duchenne Patients Theoretically Treatable by Exon 53 Skipping have Severe Phenotype.
J Neuromuscul Dis
; 2(3): 269-279, 2015 Sep 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27858743
14.
Distinctive serum miRNA profile in mouse models of striated muscular pathologies.
PLoS One
; 8(2): e55281, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23418438
15.
Prevalence of serum IgG and neutralizing factors against adeno-associated virus (AAV) types 1, 2, 5, 6, 8, and 9 in the healthy population: implications for gene therapy using AAV vectors.
Hum Gene Ther
; 21(6): 704-12, 2010 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20095819
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