Detalles de la búsqueda
1.
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study.
PLoS Med
; 17(9): e1003222, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32956407
2.
The CINRG Becker Natural History Study: Baseline characteristics.
Muscle Nerve
; 62(3): 369-376, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32564389
3.
Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug.
Pharmacol Res
; 136: 140-150, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30219580
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Genetic modifiers of ambulation in the Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study.
Ann Neurol
; 77(4): 684-96, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25641372
5.
Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study demonstrates insufficient diagnosis and treatment of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 50(2): 250-6, 2014 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24395289
6.
The IAAM LTBP4 Haplotype is Protective Against Dystrophin-Deficient Cardiomyopathy.
J Neuromuscul Dis
; 11(2): 285-297, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38363615
7.
Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis.
J Neurol
; 270(8): 3896-3913, 2023 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37115359
8.
Ataluren delays loss of ambulation and respiratory decline in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy patients.
J Comp Eff Res
; 11(3): 139-155, 2022 02.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34791888
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Genetic modifiers of upper limb function in Duchenne muscular dystrophy.
J Neurol
; 269(9): 4884-4894, 2022 Sep.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35513612
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Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A Phase 2 Randomized Clinical Trial.
JAMA Neurol
; 77(8): 982-991, 2020 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32453377
11.
Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study.
J Comp Eff Res
; 9(5): 341-360, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31997646
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Genetic modifiers of respiratory function in Duchenne muscular dystrophy.
Ann Clin Transl Neurol
; 7(5): 786-798, 2020 05.
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| MEDLINE | ID: mdl-32343055
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Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function.
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; 93(13): e1312-e1323, 2019 09 24.
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| MEDLINE | ID: mdl-31451516
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Neurology Care, Diagnostics, and Emerging Therapies of the Patient With Duchenne Muscular Dystrophy.
Pediatrics
; 142(Suppl 2): S5-S16, 2018 10.
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| MEDLINE | ID: mdl-30275245
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Correction to: Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis.
J Neurol
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| MEDLINE | ID: mdl-37460854
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A multinational study on motor function in early-onset FSHD.
Neurology
; 90(15): e1333-e1338, 2018 04 10.
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| MEDLINE | ID: mdl-29540582
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Engaging Participants in Rare Disease Research: A Qualitative Study of Duchenne Muscular Dystrophy.
Clin Ther
; 38(6): 1474-1484.e2, 2016 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27136712
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DMD genotypes and loss of ambulation in the CINRG Duchenne Natural History Study.
Neurology
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27343068
19.
Discovery of Metabolic Biomarkers for Duchenne Muscular Dystrophy within a Natural History Study.
PLoS One
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27082433
20.
Correction: Discovery of Metabolic Biomarkers for Duchenne Muscular Dystrophy within a Natural History Study.
PLoS One
; 11(7): e0159895, 2016.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27434074