Detalles de la búsqueda
1.
Disease correction by AAV-mediated gene therapy in a new mouse model of mucopolysaccharidosis type IIID.
Hum Mol Genet
; 26(8): 1535-1551, 2017 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28334745
2.
Biochemical, histological and functional correction of mucopolysaccharidosis type IIIB by intra-cerebrospinal fluid gene therapy.
Hum Mol Genet
; 24(7): 2078-95, 2015 Apr 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25524704
3.
Insulin-like growth factor I (IGF-I)-induced chronic gliosis and retinal stress lead to neurodegeneration in a mouse model of retinopathy.
J Biol Chem
; 288(24): 17631-42, 2013 Jun 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23620587
4.
FGF21 gene therapy as treatment for obesity and insulin resistance.
EMBO Mol Med
; 10(8)2018 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29987000
5.
CNS-directed gene therapy for the treatment of neurologic and somatic mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome).
JCI Insight
; 1(9): e86696, 2016 06 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27699273
6.
Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC.
Dis Model Mech
; 9(9): 999-1013, 2016 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27491071
7.
Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy.
J Clin Invest
; 123(8): 3254-3271, 2013 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23863627
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