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1.
Molecular analysis of SMARD1 patient-derived cells demonstrates that nonsense-mediated mRNA decay is impaired.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 93(8): 908-910, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35086940
2.
Effect of combined systemic and local morpholino treatment on the spinal muscular atrophy Δ7 mouse model phenotype.
Clin Ther
; 36(3): 340-56.e5, 2014 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24636820
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