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1.
C9ORF72 hexanucleotide repeat exerts toxicity in a stable, inducible motor neuronal cell model, which is rescued by partial depletion of Pten.
Hum Mol Genet
; 26(6): 1133-1145, 2017 03 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28158451
2.
C9orf72 expansion disrupts ATM-mediated chromosomal break repair.
Nat Neurosci
; 20(9): 1225-1235, 2017 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28714954
3.
Gene therapy: a promising approach to treating spinal muscular atrophy.
Hum Gene Ther
; 25(7): 575-86, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24845847
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