Detalles de la búsqueda
1.
Gene therapy restores the transcriptional program of hematopoietic stem cells in Fanconi anemia.
Haematologica
; 108(10): 2652-2663, 2023 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37021532
2.
Natural gene therapy by reverse mosaicism leads to improved hematology in Fanconi anemia patients.
Am J Hematol
; 96(8): 989-999, 2021 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33984160
3.
Mosaicism in Fanconi anemia: concise review and evaluation of published cases with focus on clinical course of blood count normalization.
Ann Hematol
; 99(5): 913-924, 2020 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32065290
4.
Who should be eligible for gene therapy clinical trials in red blood cell pyruvate kinase deficiency (PKD)?: Toward an expanded definition of severe PKD.
Am J Hematol
; 97(3): E120-E125, 2022 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34989415
5.
Findings on Optical Coherence Tomography in Malignant Infantile Osteopetrosis.
Ophthalmic Surg Lasers Imaging Retina
; 53(7): 398-402, 2022 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35858232
6.
Donor-Host Lineage-Specific Chimerism Monitoring and Analysis in Pediatric Patients Following Allogeneic Stem Cell Transplantation: Influence of Pretransplantation Variables and Correlation with Post-Transplantation Outcomes.
Transplant Cell Ther
; 27(9): 780.e1-780.e14, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34082161
7.
Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatment.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 350-359, 2021 Sep 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34514027
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