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1.
Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment.
Hum Mol Genet
; 28(3): 396-406, 2019 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30281092
2.
How much dystrophin is enough: the physiological consequences of different levels of dystrophin in the mdx mouse.
Hum Mol Genet
; 24(15): 4225-37, 2015 Aug 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25935000
3.
Self-Assembly into Nanoparticles Is Essential for Receptor Mediated Uptake of Therapeutic Antisense Oligonucleotides.
Nano Lett
; 15(7): 4364-73, 2015 Jul 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26042553
4.
A hydrazide-anchored dendron scaffold for chemoselective ligation strategies.
Org Biomol Chem
; 12(37): 7290-6, 2014 Oct 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25110067
5.
Modulation of Pro-Inflammatory IL-6 Trans-Signaling Axis by Splice Switching Oligonucleotides as a Therapeutic Modality in Inflammation.
Cells
; 12(18)2023 09 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37759507
6.
First synthesis of an aziridinyl fused pyrrolo[1,2-a]benzimidazole and toxicity evaluation towards normal and breast cancer cell lines.
Org Biomol Chem
; 9(19): 6700-6, 2011 Oct 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21808774
7.
First synthesis of N-[(aziridin-2-yl)methyl]benzimidazolequinone and analysis of toxicity towards normal and Fanconi anemia cells.
Chem Commun (Camb)
; (43): 5592-4, 2008 Nov 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18997962
8.
Peptide-conjugated phosphodiamidate oligomer-mediated exon skipping has benefits for cardiac function in mdx and Cmah-/-mdx mouse models of Duchenne muscular dystrophy.
PLoS One
; 13(6): e0198897, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29912990
9.
Comprehensive RNA-Sequencing Analysis in Serum and Muscle Reveals Novel Small RNA Signatures with Biomarker Potential for DMD.
Mol Ther Nucleic Acids
; 13: 1-15, 2018 Dec 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30219269
10.
In Vitro Assays to Assess Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy.
Methods Mol Biol
; 1324: 317-29, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26202278
11.
Parallel synthesis of cell-penetrating peptide conjugates of PMO toward exon skipping enhancement in Duchenne muscular dystrophy.
Nucleic Acid Ther
; 25(1): 1-10, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25412073
12.
Development and Application of an Ultrasensitive Hybridization-Based ELISA Method for the Determination of Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligonucleotides.
Nucleic Acid Ther
; 25(5): 275-84, 2015 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26176274
13.
Delivery of therapeutic oligonucleotides with cell penetrating peptides.
Adv Drug Deliv Rev
; 87: 52-67, 2015 Jun 29.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25747758
14.
The influence of the aziridinyl substituent of benzimidazoles and benzimidazolequinones on toxicity towards normal and Fanconi anaemia cells.
Eur J Med Chem
; 45(5): 1873-9, 2010 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20122765
15.
A chemical view of oligonucleotides for exon skipping and related drug applications.
Nucleic Acid Ther
; 24(1): 37-47, 2014 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24171481
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