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1.
Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.
N Engl J Med
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28976817
2.
Early treatment with alglucosidase alpha prolongs long-term survival of infants with Pompe disease.
Pediatr Res
; 66(3): 329-35, 2009 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19542901
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