Detalles de la búsqueda
1.
Development of a translatable gene augmentation therapy for CNGB1-retinitis pigmentosa.
Mol Ther
; 31(7): 2028-2041, 2023 07 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37056049
2.
Extensive Transduction and Enhanced Spread of a Modified AAV2 Capsid in the Non-human Primate CNS.
Mol Ther
; 26(10): 2418-2430, 2018 10 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30057240
3.
Rationally designed AAV2 and AAVrh8R capsids provide improved transduction in the retina and brain.
Gene Ther
; 25(3): 205-219, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29785047
4.
Cardiovascular Disease Risk Factor Profile of Experienced Male Amateur Marathon Runners: A Systematic Review.
Sports Health
; 15(5): 661-672, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37249222
5.
Preclinical studies in support of phase I/II clinical trials to treat GUCY2D-associated Leber congenital amaurosis.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 129-145, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36654798
6.
Size Exclusion Chromatography with Dual Wavelength Detection as a Sensitive and Accurate Method for Determining the Empty and Full Capsids of Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors.
Hum Gene Ther
; 33(3-4): 202-212, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34445880
7.
In Vivo Potency Testing of Subretinal rAAV5.hCNGB1 Gene Therapy in the Cngb1 Knockout Mouse Model of Retinitis Pigmentosa.
Hum Gene Ther
; 32(19-20): 1158-1170, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34376057
8.
Engineered Capsids for Efficient Gene Delivery to the Retina and Cornea.
Hum Gene Ther
; 31(13-14): 756-774, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32578442
9.
PEGylated adenovirus for targeted gene therapy.
Methods Mol Biol
; 434: 133-60, 2008.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18470643
10.
Cardiovascular disease risk factor profile of male Gaelic Athletic Association sports referees.
Ir J Med Sci
; 187(4): 915-924, 2018 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29589338
11.
Universal Method for the Purification of Recombinant AAV Vectors of Differing Serotypes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 33-46, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29349097
12.
Development of a cellular model of rod opsin retinitis pigmentosa.
Adv Exp Med Biol
; 723: 573-9, 2012.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22183380
13.
Direct Liquid Chromatography/Mass Spectrometry Analysis for Complete Characterization of Recombinant Adeno-Associated Virus Capsid Proteins.
Hum Gene Ther Methods
; 28(5): 255-267, 2017 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28627251
14.
Characteristics of Minimally Oversized Adeno-Associated Virus Vectors Encoding Human Factor VIII Generated Using Producer Cell Lines and Triple Transfection.
Hum Gene Ther Methods
; 28(1): 23-38, 2017 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28166648
15.
The impact of minimally oversized adeno-associated viral vectors encoding human factor VIII on vector potency in vivo.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16006, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26958574
16.
Widespread AAV1- and AAV2-mediated transgene expression in the nonhuman primate brain: implications for Huntington's disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 3: 16037, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27408903
17.
Analytical Ultracentrifugation as an Approach to Characterize Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors.
Hum Gene Ther Methods
; 26(6): 228-42, 2015 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26414997
18.
Translational fidelity of intrathecal delivery of self-complementary AAV9-survival motor neuron 1 for spinal muscular atrophy.
Hum Gene Ther
; 25(7): 619-30, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24617515
19.
CNS-targeted gene therapy improves survival and motor function in a mouse model of spinal muscular atrophy.
J Clin Invest
; 120(4): 1253-64, 2010 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20234094
20.
Strategies to adapt adenoviral vectors for targeted delivery.
Methods Mol Med
; 76: 89-112, 2003.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12526160