Detalles de la búsqueda
1.
Disease characteristics, effectiveness, and safety of vestronidase alfa for the treatment of patients with mucopolysaccharidosis VII in a novel, longitudinal, multicenter disease monitoring program.
Orphanet J Rare Dis
; 19(1): 189, 2024 May 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38715031
2.
Lentiviral Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis II with Tagged Iduronate 2-Sulfatase Prevents Life-Threatening Pathology in Peripheral Tissues But Fails to Correct Cartilage.
Hum Gene Ther
; 35(7-8): 256-268, 2024 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38085235
3.
Isolated neurological presentations of mevalonate kinase deficiency.
JIMD Rep
; 64(1): 53-56, 2023 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36636591
4.
Tagged IDS causes efficient and engraftment-independent prevention of brain pathology during lentiviral gene therapy for Mucopolysaccharidosis type II.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101149, 2023 Dec 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38033460
5.
Hip Morphology in Mucolipidosis Type II.
J Clin Med
; 9(3)2020 Mar 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32182687
6.
OTX1 and OTX2 expression correlates with the clinicopathologic classification of medulloblastomas.
J Neuropathol Exp Neurol
; 65(2): 176-86, 2006 Feb.
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| MEDLINE | ID: mdl-16462208
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