Detalles de la búsqueda
1.
Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model.
Genes Dev
; 24(15): 1634-44, 2010 Aug 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20624852
2.
SMN regulates axonal local translation via miR-183/mTOR pathway.
Hum Mol Genet
; 23(23): 6318-31, 2014 Dec 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25055867
3.
Augmenting CNS glucocerebrosidase activity as a therapeutic strategy for parkinsonism and other Gaucher-related synucleinopathies.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(9): 3537-42, 2013 Feb 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23297226
4.
Systemic administration of a recombinant AAV1 vector encoding IGF-1 improves disease manifestations in SMA mice.
Mol Ther
; 22(8): 1450-1459, 2014 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24814151
5.
CNS expression of glucocerebrosidase corrects alpha-synuclein pathology and memory in a mouse model of Gaucher-related synucleinopathy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 108(29): 12101-6, 2011 Jul 19.
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| MEDLINE | ID: mdl-21730160
6.
Gene transfer to the CNS is efficacious in immune-primed mice harboring physiologically relevant titers of anti-AAV antibodies.
Mol Ther
; 20(9): 1713-23, 2012 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22735381
7.
Merits of combination cortical, subcortical, and cerebellar injections for the treatment of Niemann-Pick disease type A.
Mol Ther
; 20(10): 1893-901, 2012 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22828503
8.
IGF-1 delivery to CNS attenuates motor neuron cell death but does not improve motor function in type III SMA mice.
Neurobiol Dis
; 45(1): 272-9, 2012 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21884794
9.
A cell-penetrating peptide enhances delivery and efficacy of phosphorodiamidate morpholino oligomers in mdx mice.
Mol Ther Nucleic Acids
; 30: 17-27, 2022 Dec 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36189424
10.
Intraventricular enzyme replacement improves disease phenotypes in a mouse model of late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis.
Mol Ther
; 16(4): 649-56, 2008 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18362923
11.
Delivery of AAV-IGF-1 to the CNS extends survival in ALS mice through modification of aberrant glial cell activity.
Mol Ther
; 16(6): 1056-64, 2008 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18388910
12.
Temporal neuropathologic and behavioral phenotype of 6neo/6neo Pompe disease mice.
J Neuropathol Exp Neurol
; 67(8): 803-18, 2008 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18648322
13.
Intracranial delivery of CLN2 reduces brain pathology in a mouse model of classical late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis.
J Neurosci
; 26(5): 1334-42, 2006 Feb 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16452657
14.
Distribution of a lysosomal enzyme in the adult brain by axonal transport and by cells of the rostral migratory stream.
J Neurosci
; 22(15): 6437-46, 2002 Aug 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12151523
15.
A mouse model of classical late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis based on targeted disruption of the CLN2 gene results in a loss of tripeptidyl-peptidase I activity and progressive neurodegeneration.
J Neurosci
; 24(41): 9117-26, 2004 Oct 13.
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| MEDLINE | ID: mdl-15483130
16.
Transduction of the choroid plexus and ependyma in neonatal mouse brain by vesicular stomatitis virus glycoprotein-pseudotyped lentivirus and adeno-associated virus type 5 vectors.
Hum Gene Ther
; 16(1): 49-56, 2005 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15703488
17.
Genetically modified NT2N human neuronal cells mediate long-term gene expression as CNS grafts in vivo and improve functional cognitive outcome following experimental traumatic brain injury.
J Neuropathol Exp Neurol
; 62(4): 368-80, 2003 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12722829
18.
Gene delivery to the mouse brain with adeno-associated virus.
Methods Mol Biol
; 246: 225-36, 2004.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-14970596
19.
Translational fidelity of intrathecal delivery of self-complementary AAV9-survival motor neuron 1 for spinal muscular atrophy.
Hum Gene Ther
; 25(7): 619-30, 2014 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24617515
20.
Prospects for the gene therapy of spinal muscular atrophy.
Trends Mol Med
; 17(5): 259-65, 2011 May.
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| MEDLINE | ID: mdl-21334976