Detalles de la búsqueda
1.
Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study.
Eur J Neurol
; : e16309, 2024 Apr 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38656662
2.
Predictive Capacity of Population Pharmacokinetic Models for the Tacrolimus Dose Requirements of Pediatric Solid Organ Transplant Recipients.
Ther Drug Monit
; 45(1): 95-101, 2023 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36624576
3.
Comparison of clinical pharmacogenetic recommendations across therapeutic areas.
Pharmacogenet Genomics
; 32(2): 51-59, 2022 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34412102
4.
Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease.
N Engl J Med
; 381(17): 1644-1652, 2019 10 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31597037
5.
Multisite investigation of strategies for the clinical implementation of pre-emptive pharmacogenetic testing.
Genet Med
; 23(12): 2335-2341, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34282303
6.
Clinical Variability in Spinal Muscular Atrophy Type III.
Ann Neurol
; 88(6): 1109-1117, 2020 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32926458
7.
Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve
; 64(5): 552-559, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34327716
8.
Challenges to assess substrate-dependent allelic effects in CYP450 enzymes and the potential clinical implications.
Pharmacogenomics J
; 19(6): 501-515, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31616046
9.
Nusinersen improves walking distance and reduces fatigue in later-onset spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve
; 60(4): 409-414, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31298747
10.
Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: 12 month changes.
Muscle Nerve
; 59(4): 426-430, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30677148
11.
Quantitative muscle ultrasound detects disease progression in Duchenne muscular dystrophy.
Ann Neurol
; 81(5): 633-640, 2017 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28241384
12.
Electrical impedance myography for assessment of Duchenne muscular dystrophy.
Ann Neurol
; 81(5): 622-632, 2017 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28076894
13.
Development of the CNS TAP tool for the selection of precision medicine therapies in neuro-oncology.
J Neurooncol
; 137(1): 155-169, 2018 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29235051
14.
Quantitative Evaluation of Lower Extremity Joint Contractures in Spinal Muscular Atrophy: Implications for Motor Function.
Pediatr Phys Ther
; 30(3): 209-215, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29924070
15.
Germline genetic variants with implications for disease risk and therapeutic outcomes.
Physiol Genomics
; 49(10): 567-581, 2017 Oct 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28887371
16.
Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module.
Muscle Nerve
; 55(6): 869-874, 2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27701745
17.
Content validity and clinical meaningfulness of the HFMSE in spinal muscular atrophy.
BMC Neurol
; 17(1): 39, 2017 Feb 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28231823
18.
Clinical trial readiness in non-ambulatory boys and men with duchenne muscular dystrophy: MDA-DMD network follow-up.
Muscle Nerve
; 54(4): 681-9, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26930423
19.
Rasch analysis of the Pediatric Evaluation of Disability Inventory-computer adaptive test (PEDI-CAT) item bank for children and young adults with spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve
; 54(6): 1097-1107, 2016 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27121348
20.
Quantitative muscle ultrasound in Duchenne muscular dystrophy: a comparison of techniques.
Muscle Nerve
; 51(2): 207-13, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24862337