Detalles de la búsqueda
1.
Analysis of Early Cone Dysfunction in an In Vivo Model of Rod-Cone Dystrophy.
Int J Mol Sci
; 21(17)2020 Aug 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32842706
2.
Retinal Degeneration in Choroideremia follows an Exponential Decay Function.
Ophthalmology
; 125(7): 1122-1124, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29580667
3.
Erratum: Enhancement of Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy Using Hydroxychloroquine in Murine and Human Tissues.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 300, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36843676
4.
Self-attenuating adenovirus enables production of recombinant adeno-associated virus for high manufacturing yield without contamination.
Nat Commun
; 13(1): 1182, 2022 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35256603
5.
Expression of Rab Prenylation Pathway Genes and Relation to Disease Progression in Choroideremia.
Transl Vis Sci Technol
; 10(8): 12, 2021 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34254989
6.
Effect of AAV-Mediated Rhodopsin Gene Augmentation on Retinal Degeneration Caused by the Dominant P23H Rhodopsin Mutation in a Knock-In Murine Model.
Hum Gene Ther
; 31(13-14): 730-742, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32394751
7.
Inclusion of PF68 Surfactant Improves Stability of rAAV Titer when Passed through a Surgical Device Used in Retinal Gene Therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 99-106, 2020 Jun 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31890744
8.
Association of Messenger RNA Level With Phenotype in Patients With Choroideremia: Potential Implications for Gene Therapy Dose.
JAMA Ophthalmol
; 138(2): 128-135, 2020 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31855248
9.
Progress in the development of novel therapies for choroideremia.
Expert Rev Ophthalmol
; 14(6): 277-285, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32002021
10.
Atypical choroideremia presenting with early-onset macular atrophy.
Acta Ophthalmol
; 97(6): 633-636, 2019 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30690895
11.
Enhancement of Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy Using Hydroxychloroquine in Murine and Human Tissues.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 14: 77-89, 2019 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31309129
12.
A Quantitative Chloride Channel Conductance Assay for Efficacy Testing of AAV.BEST1.
Hum Gene Ther Methods
; 30(2): 44-52, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30963787
13.
Retinal Gene Therapy for Choroideremia: In Vitro Testing for Gene Augmentation Using an Adeno-Associated Viral (AAV) Vector.
Methods Mol Biol
; 1715: 89-97, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29188508
14.
Choroideremia: molecular mechanisms and development of AAV gene therapy.
Expert Opin Biol Ther
; 18(7): 807-820, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29932012
15.
Human Retinal Explant Culture for Ex Vivo Validation of AAV Gene Therapy.
Methods Mol Biol
; 1715: 289-303, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29188522
16.
A clinical-grade gene therapy vector for pharmacoresistant epilepsy successfully overexpresses NPY in a human neuronal cell line.
Seizure
; 55: 25-29, 2018 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29367144
17.
The Biological Activity of AAV Vectors for Choroideremia Gene Therapy Can Be Measured by In Vitro Prenylation of RAB6A.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 288-295, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29707603
18.
Stroma-derived IL-6, G-CSF and Activin-A mediated dedifferentiation of lung carcinoma cells into cancer stem cells.
Sci Rep
; 8(1): 11573, 2018 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30069023
19.
Beneficial effects on vision in patients undergoing retinal gene therapy for choroideremia.
Nat Med
; 24(10): 1507-1512, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30297895
20.
Impact of Vital Dyes on Cell Viability and Transduction Efficiency of AAV Vectors Used in Retinal Gene Therapy Surgery: An In Vitro and In Vivo Analysis.
Transl Vis Sci Technol
; 6(4): 4, 2017 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28706756