Detalles de la búsqueda
1.
Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials.
Muscle Nerve
; 61(1): 26-35, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31599456
2.
The nucleoside analog clitocine is a potent and efficacious readthrough agent.
RNA
; 23(4): 567-577, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28096517
3.
Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
Lancet
; 390(10101): 1489-1498, 2017 09 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28728956
4.
Deflazacort versus prednisone/prednisolone for maintaining motor function and delaying loss of ambulation: A post HOC analysis from the ACT DMD trial.
Muscle Nerve
; 58(5): 639-645, 2018 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30028519
5.
Ataluren as an agent for therapeutic nonsense suppression.
Annu Rev Med
; 64: 407-25, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23215857
6.
Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy.
Muscle Nerve
; 50(4): 477-87, 2014 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25042182
7.
Identification of PTC725, an orally bioavailable small molecule that selectively targets the hepatitis C Virus NS4B protein.
Antimicrob Agents Chemother
; 57(7): 3250-61, 2013 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23629699
8.
The 6-minute walk test and other clinical endpoints in duchenne muscular dystrophy: reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study.
Muscle Nerve
; 48(3): 357-68, 2013 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23674289
9.
PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations.
Nature
; 447(7140): 87-91, 2007 May 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17450125
10.
High-throughput screening uncovers a compound that activates latent HIV-1 and acts cooperatively with a histone deacetylase (HDAC) inhibitor.
J Biol Chem
; 286(24): 21083-91, 2011 Jun 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21498519
11.
Cleavage of pre-tRNAs by the splicing endonuclease requires a composite active site.
Nature
; 441(7091): 375-7, 2006 May 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16710424
12.
Nuclear mRNA surveillance.
Curr Opin Cell Biol
; 15(3): 332-7, 2003 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12787776
13.
PTC124 is an orally bioavailable compound that promotes suppression of the human CFTR-G542X nonsense allele in a CF mouse model.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(6): 2064-9, 2008 Feb 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18272502
14.
Meta-analyses of deflazacort versus prednisone/prednisolone in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy.
J Comp Eff Res
; 10(18): 1337-1347, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34693725
15.
Small molecule splicing modifiers with systemic HTT-lowering activity.
Nat Commun
; 12(1): 7299, 2021 12 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34911927
16.
The DHODH inhibitor PTC299 arrests SARS-CoV-2 replication and suppresses induction of inflammatory cytokines.
Virus Res
; 292: 198246, 2021 01 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33249060
17.
A newly discovered function for RNase L in regulating translation termination.
Nat Struct Mol Biol
; 12(6): 505-12, 2005 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15908960
18.
Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy.
J Comp Eff Res
; 9(14): 973-984, 2020 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32851872
19.
Role for Upf2p phosphorylation in Saccharomyces cerevisiae nonsense-mediated mRNA decay.
Mol Cell Biol
; 26(9): 3390-400, 2006 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-16611983
20.
Targeting post-transcriptional control for drug discovery.
RNA Biol
; 6(3): 329-34, 2009.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19574739