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A Precision Therapy Approach for Retinitis Pigmentosa 11 Using Splice-Switching Antisense Oligonucleotides to Restore the Open Reading Frame of PRPF31.
Int J Mol Sci
; 25(6)2024 Mar 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38542364
2.
Characterising splicing defects of ABCA4 variants within exons 13-50 in patient-derived fibroblasts.
Exp Eye Res
; 225: 109276, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36209838
3.
Systematic Approach to Developing Splice Modulating Antisense Oligonucleotides.
Int J Mol Sci
; 20(20)2019 Oct 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31614438
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DNAzymes: Expanding the Potential of Nucleic Acid Therapeutics.
Nucleic Acid Ther
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37093127
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Front Genet
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35464859
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Targeted SMN Exon Skipping: A Useful Control to Assess In Vitro and In Vivo Splice-Switching Studies.
Biomedicines
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| MEDLINE | ID: mdl-34069072
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Association of a structural variant within the SQSTM1 gene with amyotrophic lateral sclerosis.
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32185242
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The effect of electromagnetic radiation in the mobile phone range on the behaviour of the rat.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19823925
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Antisense-mediated splice intervention to treat human disease: the odyssey continues.
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31164976
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ALS Genetics, Mechanisms, and Therapeutics: Where Are We Now?
Front Neurosci
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31866818
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Antisense Oligonucleotide-Mediated Terminal Intron Retention of the SMN2 Transcript.
Mol Ther Nucleic Acids
; 11: 91-102, 2018 Jun 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29858094
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