Detalles de la búsqueda
1.
Targeted pseudouridylation: An approach for suppressing nonsense mutations in disease genes.
Mol Cell
; 83(4): 637-651.e9, 2023 02 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36764303
2.
Stargardt disease-associated in-frame ABCA4 exon 17 skipping results in significant ABCA4 function.
J Transl Med
; 21(1): 546, 2023 08 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37587475
3.
Antisense oligonucleotide-based treatment of retinitis pigmentosa caused by USH2A exon 13 mutations.
Mol Ther
; 29(8): 2441-2455, 2021 08 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33895329
4.
Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy.
N Engl J Med
; 364(16): 1513-22, 2011 Apr 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21428760
5.
Vaccine-induced effector-memory CD8+ T cell responses predict therapeutic efficacy against tumors.
J Immunol
; 189(7): 3397-403, 2012 Oct 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22914049
6.
QR-1011 restores defective ABCA4 splicing caused by multiple severe ABCA4 variants underlying Stargardt disease.
Sci Rep
; 14(1): 684, 2024 01 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38182646
7.
Intranasal administration of olanzapine has beneficial outcome in a rat activity-based anorexia model.
Eur Neuropsychopharmacol
; 71: 65-74, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37031523
8.
Antisense oligonucleotide therapy corrects splicing in the common Stargardt disease type 1-causing variant ABCA4 c.5461-10T>C.
Mol Ther Nucleic Acids
; 31: 674-688, 2023 Mar 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36910710
9.
Triplet-repeat oligonucleotide-mediated reversal of RNA toxicity in myotonic dystrophy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 106(33): 13915-20, 2009 Aug 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19667189
10.
A pathogenic proteolysis-resistant huntingtin isoform induced by an antisense oligonucleotide maintains huntingtin function.
JCI Insight
; 7(17)2022 09 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35943803
11.
Intravitreal antisense oligonucleotide sepofarsen in Leber congenital amaurosis type 10: a phase 1b/2 trial.
Nat Med
; 28(5): 1014-1021, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35379979
12.
Antisense-mediated exon skipping to correct IL-12Rbeta1 deficiency in T cells.
Blood
; 113(19): 4548-55, 2009 May 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19258592
13.
QR-313, an Antisense Oligonucleotide, Shows Therapeutic Efficacy for Treatment of Dominant and Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa: A Preclinical Study.
J Invest Dermatol
; 141(4): 883-893.e6, 2021 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32946877
14.
Local dystrophin restoration with antisense oligonucleotide PRO051.
N Engl J Med
; 357(26): 2677-86, 2007 Dec 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18160687
15.
In vivo comparison of 2'-O-methyl phosphorothioate and morpholino antisense oligonucleotides for Duchenne muscular dystrophy exon skipping.
J Gene Med
; 11(3): 257-66, 2009 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19140108
16.
Evaluation of eluforsen, a novel RNA oligonucleotide for restoration of CFTR function in in vitro and murine models of p.Phe508del cystic fibrosis.
PLoS One
; 14(6): e0219182, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31251792
17.
Effect of an intravitreal antisense oligonucleotide on vision in Leber congenital amaurosis due to a photoreceptor cilium defect.
Nat Med
; 25(2): 225-228, 2019 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30559420
18.
Exon skipping, a therapy for Duchenne muscular dystrophy. Interview by Guenter Scheuerbrandt.
Acta Myol
; 27: 69-73, 2008 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19364065
19.
Characterization of HLA DR3/DQ2 transgenic mice: a potential humanized animal model for autoimmune disease studies.
Eur J Immunol
; 33(1): 172-82, 2003 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12594846
20.
Synthesis and in vitro evaluation of PNA-peptide-DETA conjugates as potential cell penetrating artificial ribonucleases.
Bioconjug Chem
; 15(3): 576-82, 2004.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15149186
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