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1.
ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing Corrects Murine Hurler Syndrome.
Mol Ther
; 27(1): 178-187, 2019 01 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30528089
2.
Dose-Dependent Prevention of Metabolic and Neurologic Disease in Murine MPS II by ZFN-Mediated In Vivo Genome Editing.
Mol Ther
; 26(4): 1127-1136, 2018 04 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29580682
3.
Identification of rtl1, a retrotransposon-derived imprinted gene, as a novel driver of hepatocarcinogenesis.
PLoS Genet
; 9(4): e1003441, 2013 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23593033
4.
Neurologic Recovery in MPS I and MPS II Mice by AAV9-Mediated Gene Transfer to the CNS After the Development of Cognitive Dysfunction.
Hum Gene Ther
; 34(1-2): 8-18, 2023 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36541357
5.
Non-invasive intravenous administration of AAV9 transducing iduronate sulfatase leads to global metabolic correction and prevention of neurologic deficits in a mouse model of Hunter syndrome.
Mol Genet Metab Rep
; 34: 100956, 2023 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36704405
6.
Phenotypic Correction of Murine Mucopolysaccharidosis Type II by Engraftment of Ex Vivo Lentiviral Vector-Transduced Hematopoietic Stem and Progenitor Cells.
Hum Gene Ther
; 33(23-24): 1279-1292, 2022 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36226412
7.
Inhibition of angiogenesis and suppression of colorectal cancer metastatic to the liver using the Sleeping Beauty Transposon System.
Mol Cancer
; 10(1): 14, 2011 Feb 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21310067
8.
Comparative Effectiveness of Intracerebroventricular, Intrathecal, and Intranasal Routes of AAV9 Vector Administration for Genetic Therapy of Neurologic Disease in Murine Mucopolysaccharidosis Type I.
Front Mol Neurosci
; 14: 618360, 2021.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34040503
9.
Differential adeno-associated virus mediated gene transfer to sensory neurons following intrathecal delivery by direct lumbar puncture.
Mol Pain
; 6: 31, 2010 May 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20509925
10.
Intravenous delivery for treatment of mucopolysaccharidosis type I: A comparison of AAV serotypes 9 and rh10.
Mol Genet Metab Rep
; 24: 100604, 2020 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32461912
11.
Intranasal Adeno-Associated Virus Mediated Gene Delivery and Expression of Human Iduronidase in the Central Nervous System: A Noninvasive and Effective Approach for Prevention of Neurologic Disease in Mucopolysaccharidosis Type I.
Hum Gene Ther
; 28(7): 576-587, 2017 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28462595
12.
Prevention of Neurocognitive Deficiency in Mucopolysaccharidosis Type II Mice by Central Nervous System-Directed, AAV9-Mediated Iduronate Sulfatase Gene Transfer.
Hum Gene Ther
; 28(8): 626-638, 2017 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28478695
13.
A Broad Range of Dose Optima Achieve High-level, Long-term Gene Expression After Hydrodynamic Delivery of Sleeping Beauty Transposons Using Hyperactive SB100x Transposase.
Mol Ther Nucleic Acids
; 5: e279, 2016 Jan 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26784638
14.
Role of transgene regulation in ex vivo lentiviral correction of artemis deficiency.
Hum Gene Ther
; 26(4): 232-43, 2015 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25738323
15.
Cellular immune response against firefly luciferase after sleeping beauty-mediated gene transfer in vivo.
Hum Gene Ther
; 25(11): 955-65, 2014 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25093708
16.
Supraspinal gene transfer by intrathecal adeno-associated virus serotype 5.
Front Neuroanat
; 8: 66, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25147505
17.
Characterization of the human artemis promoter by heterologous gene expression in vitro and in vivo.
DNA Cell Biol
; 30(10): 751-61, 2011 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21663454
18.
Gene expression in lung and liver after intravenous infusion of polyethylenimine complexes of Sleeping Beauty transposons.
Hum Gene Ther
; 21(2): 210-20, 2010 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19761403
19.
Preferential delivery of the Sleeping Beauty transposon system to livers of mice by hydrodynamic injection.
Nat Protoc
; 2(12): 3153-65, 2007.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18079715
20.
A role for CD28 in lymphopenia-induced proliferation of CD4 T cells.
J Immunol
; 173(6): 3909-15, 2004 Sep 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15356139
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