Detalles de la búsqueda
1.
Defective membrane fusion and repair in Anoctamin5-deficient muscular dystrophy.
Hum Mol Genet
; 25(10): 1900-1911, 2016 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26911675
2.
Systemic AAV-Mediated ß-Sarcoglycan Delivery Targeting Cardiac and Skeletal Muscle Ameliorates Histological and Functional Deficits in LGMD2E Mice.
Mol Ther
; 25(4): 855-869, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28284983
3.
Correction for Pozsgai et al., "Modified mariner Transposons for Random Inducible-Expression Insertions and Transcriptional Reporter Fusion Insertions in Bacillus subtilis".
Appl Environ Microbiol
; 86(10)2020 05 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32371474
4.
Gene therapy with bidridistrogene xeboparvovec for limb-girdle muscular dystrophy type 2E/R4: phase 1/2 trial results.
Nat Med
; 30(1): 199-206, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38177855
5.
Systemic γ-sarcoglycan AAV gene transfer results in dose-dependent correction of muscle deficits in the LGMD 2C/R5 mouse model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 28: 284-299, 2023 Mar 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36816759
6.
Modified mariner transposons for random inducible-expression insertions and transcriptional reporter fusion insertions in Bacillus subtilis.
Appl Environ Microbiol
; 78(3): 778-85, 2012 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22113911
7.
Preclinical Systemic Delivery of Adeno-Associated α-Sarcoglycan Gene Transfer for Limb-Girdle Muscular Dystrophy.
Hum Gene Ther
; 32(7-8): 390-404, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33349138
8.
Unmet needs and evolving treatment for limb girdle muscular dystrophies.
Neurodegener Dis Manag
; 11(5): 411-429, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34472379
9.
Assessment of Systemic Delivery of rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in Children With Duchenne Muscular Dystrophy: A Nonrandomized Controlled Trial.
JAMA Neurol
; 77(9): 1122-1131, 2020 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32539076
10.
Systemic Delivery of Dysferlin Overlap Vectors Provides Long-Term Gene Expression and Functional Improvement for Dysferlinopathy.
Hum Gene Ther
; 29(7): 749-762, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28707952
11.
AAV.Dysferlin Overlap Vectors Restore Function in Dysferlinopathy Animal Models.
Ann Clin Transl Neurol
; 2(3): 256-70, 2015 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25815352
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