Detalles de la búsqueda
1.
Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1-Year Interim Results from Study SRP-9001-103 (ENDEAVOR).
Ann Neurol
; 94(5): 955-968, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37539981
2.
Expert recommendations and clinical considerations in the use of onasemnogene abeparvovec gene therapy for spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve
; 64(4): 413-427, 2021 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34196026
3.
The care of patients with Duchenne, Becker, and other muscular dystrophies in the COVID-19 pandemic.
Muscle Nerve
; 62(1): 41-45, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32329920
4.
Real-World Outcomes in Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated with Onasemnogene Abeparvovec Monotherapy: Findings from the RESTORE Registry.
J Neuromuscul Dis
; 11(2): 425-442, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38250783
5.
Management of Select Adverse Events Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy.
J Neuromuscul Dis
; 11(3): 687-699, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38607761
6.
Examining Real-World Adherence to Nusinersen for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy Using Two Large US Data Sources.
Adv Ther
; 40(3): 1129-1140, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36645543
7.
Combination disease-modifying treatment in spinal muscular atrophy: A proposed classification.
Ann Clin Transl Neurol
; 10(11): 2155-2160, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37691296
8.
Onasemnogene abeparvovec for the treatment of spinal muscular atrophy.
Expert Opin Biol Ther
; 22(9): 1075-1090, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35437095
9.
Real-world Adherence to Nusinersen in Adults with Spinal Muscular Atrophy in the US: A Multi-site Chart Review Study.
J Neuromuscul Dis
; 9(5): 655-660, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36031906
10.
50 Years Ago in The Journal of Pediatrics: Pseudohypertrophic Muscular Dystrophy: Duchenne Type.
J Pediatr
; 167(3): 620, 2015 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26319918
11.
50 years ago in the Journal of Pediatrics: the use of serum creatine phosphokinase and other serum enzymes in the diagnosis of progressive muscular dystrophy.
J Pediatr
; 163(6): 1656, 2013 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24274203
12.
50 years ago in the Journal of Pediatrics: Photogenic and self-induced epilepsy.
J Pediatr
; 161(5): 874, 2012 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23095693
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