Detalles de la búsqueda
1.
Improved Genome Editing through Inhibition of FANCM and Members of the BTR Dissolvase Complex.
Mol Ther
; 29(3): 1016-1027, 2021 03 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33678249
2.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
3.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
4.
Targeting Mitochondrial Defects to Increase Longevity in Animal Models of Neurodegenerative Diseases.
Adv Exp Med Biol
; 1134: 89-110, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30919333
5.
Autophagy determines efficiency of liver-directed gene therapy with adeno-associated viral vectors.
Hepatology
; 66(1): 252-265, 2017 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28318036
6.
AAV-mediated genome editing is influenced by the formation of R-loops.
bioRxiv
; 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38766176
7.
Aptamer-programmable adeno-associated viral vectors as a novel platform for cell-specific gene transfer.
Mol Ther Nucleic Acids
; 31: 383-397, 2023 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36817723
8.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
9.
Structure-Reactivity Correlations in Vanadium-Containing Catalysts for One-Pot Glycerol Oxidehydration to Acrylic Acid.
ChemSusChem
; 10(1): 234-244, 2017 Jan 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27730763
10.
Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.
Sci Transl Med
; 9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187643
11.
Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients.
Sci Rep
; 6: 36182, 2016 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27812025
12.
A New Process for Maleic Anhydride Synthesis from a Renewable Building Block: The Gas-Phase Oxidehydration of Bio-1-butanol.
ChemSusChem
; 8(13): 2250-9, 2015 Jul 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26073302
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