Detalles de la búsqueda
1.
Phase 1 Trial of an RNA Interference Therapy for Acute Intermittent Porphyria.
N Engl J Med
; 380(6): 549-558, 2019 02 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30726693
2.
EXPLORE: A Prospective, Multinational, Natural History Study of Patients with Acute Hepatic Porphyria with Recurrent Attacks.
Hepatology
; 71(5): 1546-1558, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31512765
3.
Genetically engineered E. coli Nissle attenuates hyperammonemia and prevents memory impairment in bile-duct ligated rats.
Liver Int
; 41(5): 1020-1032, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33548108
4.
An Investigational RNAi Therapeutic Targeting Glycolate Oxidase Reduces Oxalate Production in Models of Primary Hyperoxaluria.
J Am Soc Nephrol
; 28(2): 494-503, 2017 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27432743
5.
Metabolism of (13)C5-hydroxyproline in mouse models of Primary Hyperoxaluria and its inhibition by RNAi therapeutics targeting liver glycolate oxidase and hydroxyproline dehydrogenase.
Biochim Biophys Acta
; 1862(2): 233-9, 2016 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26655602
6.
Identification of siRNA delivery enhancers by a chemical library screen.
Nucleic Acids Res
; 43(16): 7984-8001, 2015 Sep 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26220182
7.
RNAi-mediated silencing of hepatic Alas1 effectively prevents and treats the induced acute attacks in acute intermittent porphyria mice.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(21): 7777-82, 2014 May 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24821812
8.
Lipopeptide nanoparticles for potent and selective siRNA delivery in rodents and nonhuman primates.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 111(11): 3955-60, 2014 Mar 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24516150
9.
Hepatocyte-specific delivery of siRNAs conjugated to novel non-nucleosidic trivalent N-acetylgalactosamine elicits robust gene silencing in vivo.
Chembiochem
; 16(6): 903-8, 2015 Apr 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25786782
10.
Treatment of erythropoietin deficiency in mice with systemically administered siRNA.
Blood
; 120(9): 1916-22, 2012 Aug 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22611156
11.
Biodegradable lipids enabling rapidly eliminated lipid nanoparticles for systemic delivery of RNAi therapeutics.
Mol Ther
; 21(8): 1570-8, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23799535
12.
Combinatorial synthesis of chemically diverse core-shell nanoparticles for intracellular delivery.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 108(32): 12996-3001, 2011 Aug 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21784981
13.
Lipid-like materials for low-dose, in vivo gene silencing.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 107(5): 1864-9, 2010 Feb 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20080679
14.
Synergistic silencing: combinations of lipid-like materials for efficacious siRNA delivery.
Mol Ther
; 19(9): 1688-94, 2011 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21750531
15.
Targeted delivery of RNAi therapeutics with endogenous and exogenous ligand-based mechanisms.
Mol Ther
; 18(7): 1357-64, 2010 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20461061
16.
Patient Perspective on Acute Intermittent Porphyria with Frequent Attacks: A Disease with Intermittent and Chronic Manifestations.
Patient
; 11(5): 527-537, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29915990
17.
Role of angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) in regulating plasma level of low-density lipoprotein cholesterol.
Atherosclerosis
; 268: 196-206, 2018 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29183623
18.
Preclinical Development of a Subcutaneous ALAS1 RNAi Therapeutic for Treatment of Hepatic Porphyrias Using Circulating RNA Quantification.
Mol Ther Nucleic Acids
; 4: e263, 2015 Nov 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26528940
19.
siRNA conjugates carrying sequentially assembled trivalent N-acetylgalactosamine linked through nucleosides elicit robust gene silencing in vivo in hepatocytes.
ACS Chem Biol
; 10(5): 1181-7, 2015 May 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25730476
20.
Efficiency of siRNA delivery by lipid nanoparticles is limited by endocytic recycling.
Nat Biotechnol
; 31(7): 653-8, 2013 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23792629