Detalles de la búsqueda
1.
Impaired cholesterol efflux in retinal pigment epithelium of individuals with juvenile macular degeneration.
Am J Hum Genet
; 108(5): 903-918, 2021 05 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33909993
2.
A novel pathogenic CRB1 variant presenting as Leber Congenital Amaurosis 8 and evaluation of gene editing feasibility.
Doc Ophthalmol
; 147(3): 217-224, 2023 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37804373
3.
CRISPR genome surgery in a novel humanized model for autosomal dominant retinitis pigmentosa.
Mol Ther
; 30(4): 1407-1420, 2022 04 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35150888
4.
Analysis of CRB1 Pathogenic Variants Correctable with CRISPR Base and Prime Editing.
Adv Exp Med Biol
; 1415: 103-107, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37440021
5.
Generation of CRB1 RP Patient-Derived iPSCs and a CRISPR/Cas9-Mediated Homology-Directed Repair Strategy for the CRB1 c.2480G>T Mutation.
Adv Exp Med Biol
; 1415: 571-576, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37440088
6.
Prime Editing Strategy to Install the PRPH2 c.828+1G>A Mutation.
Adv Exp Med Biol
; 1415: 97-102, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37440020
7.
Generation of an Avian Myeloblastosis Virus (AMV) Reverse Transcriptase Prime Editor.
Adv Exp Med Biol
; 1415: 109-114, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37440022
8.
The Role of Small Molecules and Their Effect on the Molecular Mechanisms of Early Retinal Organoid Development.
Int J Mol Sci
; 22(13)2021 06 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34209272
9.
Defining Phenotype, Tropism, and Retinal Gene Therapy Using Adeno-Associated Viral Vectors (AAVs) in New-Born Brown Norway Rats with a Spontaneous Mutation in Crb1.
Int J Mol Sci
; 22(7)2021 Mar 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33808129
10.
Mouse Models of Achromatopsia in Addressing Temporal "Point of No Return" in Gene-Therapy.
Int J Mol Sci
; 22(15)2021 Jul 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34360834
11.
Targeting miR-181a/b in retinitis pigmentosa: implications for disease progression and therapy.
Cell Biosci
; 14(1): 64, 2024 May 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38773556
12.
Generation of Human iPSC-Derived Retinal Organoids for Assessment of AAV-Mediated Gene Delivery.
Methods Mol Biol
; 2560: 287-302, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36481905
13.
Culture of Human Retinal Explants for Ex Vivo Assessment of AAV Gene Delivery.
Methods Mol Biol
; 2560: 303-311, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36481906
14.
Clinical and Therapeutic Evaluation of the Ten Most Prevalent CRB1 Mutations.
Biomedicines
; 11(2)2023 Jan 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36830922
15.
Characterization and AAV-mediated CRB gene augmentation in human-derived CRB1KO and CRB1KOCRB2+/- retinal organoids.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101128, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37886604
16.
Prime Editing for the Installation and Correction of Mutations Causing Inherited Retinal Disease: A Brief Methodology.
Methods Mol Biol
; 2560: 313-331, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36481907
17.
HIF2α activation and mitochondrial deficit due to iron chelation cause retinal atrophy.
EMBO Mol Med
; 15(2): e16525, 2023 02 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36645044
18.
TRAP1 Is Expressed in Human Retinal Pigment Epithelial Cells and Is Required to Maintain their Energetic Status.
Antioxidants (Basel)
; 12(2)2023 Feb 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36829938
19.
CRB1 is required for recycling by RAB11A+ vesicles in human retinal organoids.
Stem Cell Reports
; 18(9): 1793-1810, 2023 09 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37541258
20.
Oxidative Stress, Neuroinflammation and Neurodegeneration: The Chicken, the Egg and the Dinosaur.
Antioxidants (Basel)
; 11(8)2022 Aug 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36009273