Detalles de la búsqueda
1.
A human genome editing-based MLL::AF4 ALL model recapitulates key cellular and molecular leukemogenic features.
Blood
; 142(20): 1752-1756, 2023 Nov 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37756522
2.
CRISPR/Cas9-mediated gene editing. A promising strategy in hematological disorders.
Cytotherapy
; 25(3): 277-285, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36610813
3.
Natural estrogens enhance the engraftment of human hematopoietic stem and progenitor cells in immunodeficient mice.
Haematologica
; 106(6): 1659-1670, 2021 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32354868
4.
Targeted gene therapy into a safe harbor site in human hematopoietic progenitor cells.
Gene Ther
; 27(9): 435-450, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32218505
5.
Advances in the gene therapy of monogenic blood cell diseases.
Clin Genet
; 97(1): 89-102, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31231794
6.
Mutations in the RACGAP1 gene cause autosomal recessive congenital dyserythropoietic anemia type III.
Haematologica
; 108(2): 581-587, 2023 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36200420
7.
Specific correction of pyruvate kinase deficiency-causing point mutations by CRISPR/Cas9 and single-stranded oligodeoxynucleotides.
Front Genome Ed
; 5: 1104666, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37188156
8.
Gene Editing for Inherited Red Blood Cell Diseases.
Front Physiol
; 13: 848261, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35418876
9.
Long-term skin regeneration in xenografts from iPSC teratoma-derived human keratinocytes.
Exp Dermatol
; 25(9): 736-8, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27095005
10.
Enhanced anti-inflammatory effects of mesenchymal stromal cells mediated by the transient ectopic expression of CXCR4 and IL10.
Stem Cell Res Ther
; 12(1): 124, 2021 02 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33579367
11.
The Current Status of Mesenchymal Stromal Cells: Controversies, Unresolved Issues and Some Promising Solutions to Improve Their Therapeutic Efficacy.
Front Cell Dev Biol
; 9: 650664, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33796536
12.
Clinically relevant gene editing in hematopoietic stem cells for the treatment of pyruvate kinase deficiency.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 237-248, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485608
13.
Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatment.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 350-359, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34514027
14.
Rescue of pyruvate kinase deficiency in mice by gene therapy using the human isoenzyme.
Mol Ther
; 17(12): 2000-9, 2009 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19755962
15.
Gene editing of PKLR gene in human hematopoietic progenitors through 5' and 3' UTR modified TALEN mRNA.
PLoS One
; 14(10): e0223775, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31618280
16.
Highly efficient genome editing of human hematopoietic stem cells via a nano-silicon-blade delivery approach.
Integr Biol (Camb)
; 9(6): 548-554, 2017 06 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28513735
17.
Generation of Patient-Specific induced Pluripotent Stem Cell from Peripheral Blood Mononuclear Cells by Sendai Reprogramming Vectors.
Methods Mol Biol
; 1353: 1-11, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25523810
18.
Generation of a High Number of Healthy Erythroid Cells from Gene-Edited Pyruvate Kinase Deficiency Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells.
Stem Cell Reports
; 5(6): 1053-1066, 2015 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26549847
19.
Targeted gene therapy and cell reprogramming in Fanconi anemia.
EMBO Mol Med
; 6(6): 835-48, 2014 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24859981
20.
New frontier in regenerative medicine: site-specific gene correction in patient-specific induced pluripotent stem cells.
Hum Gene Ther
; 24(6): 571-83, 2013 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23675640