Detalles de la búsqueda
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Innovations in RNA therapy for hemophilia.
Blood
; 142(19): 1613-1621, 2023 11 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37478403
2.
Multiyear Factor VIII Expression after AAV Gene Transfer for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 385(21): 1961-1973, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788507
3.
Observational cohort study of long-term outcomes of liver transplantation in haemophilia.
Haemophilia
; 30(1): 87-97, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38111071
4.
BIVV001 Fusion Protein as Factor VIII Replacement Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 383(11): 1018-1027, 2020 09 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32905674
5.
Prevalence and risk factors for hepatocellular carcinoma in individuals with haemophilia in the era of direct-acting antiviral agents: A national inpatient sample study.
Haemophilia
; 28(5): 769-775, 2022 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35727998
6.
Quality of life in a large multinational haemophilia B cohort (The B-Natural study) - Unmet needs remain.
Haemophilia
; 28(3): 453-461, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35263495
7.
Factor VIII concentrate dosing with lean body mass, ideal body weight and total body weight in overweight and obesity: A randomized, controlled, open-label, 3 × 3 crossover trial.
Haemophilia
; 27(3): 351-357, 2021 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33749970
8.
Quality of periprocedural care in patients with von Willebrand disease.
Haemophilia
; 27(5): 830-836, 2021 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34343372
9.
Natural history study of factor IX deficiency with focus on treatment and complications (B-Natural).
Haemophilia
; 27(1): 49-59, 2021 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33278853
10.
Long-Term Follow-Up of the First in Human Intravascular Delivery of AAV for Gene Transfer: AAV2-hFIX16 for Severe Hemophilia B.
Mol Ther
; 28(9): 2073-2082, 2020 09 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32559433
11.
Targeting of Antithrombin in Hemophilia A or B with RNAi Therapy.
N Engl J Med
; 377(9): 819-828, 2017 08 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28691885
12.
Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant.
N Engl J Med
; 377(23): 2215-2227, 2017 12 07.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29211678
13.
Traumatic injury results in prolonged circulation of ultralarge von Willebrand factor and a reduction in ADAMTS13 activity.
Transfusion
; 60(6): 1308-1318, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32441353
14.
Emicizumab prophylaxis in patients with haemophilia A with and without inhibitors.
Haemophilia
; 26(1): 41-46, 2020 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31746522
15.
Long-term safety and sustained efficacy for up to 5 years of treatment with recombinant factor IX Fc fusion protein in subjects with haemophilia B: Results from the B-YOND extension study.
Haemophilia
; 26(6): e262-e271, 2020 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32497409
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The impact of extended half-life factor concentrates on prophylaxis for severe hemophilia in the United States.
Am J Hematol
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32356313
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The national blueprint for future factor VIII inhibitor clinical trials: NHLBI State of the Science (SOS) Workshop on factor VIII inhibitors.
Haemophilia
; 25(4): 581-589, 2019 Jul.
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| MEDLINE | ID: mdl-31329364
18.
Incidence and risk factors for hepatocellular cancer in individuals with haemophilia: A National Inpatient Sample Study.
Haemophilia
; 25(2): 221-228, 2019 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30615816
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Royal gene therapy at a royal cost.
Blood
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34734998
20.
Platelet VIII pack evades immune detection.
Blood
; 127(10): 1222-4, 2016 Mar 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26965921