Detalles de la búsqueda
1.
In vivo CRISPR base editing of PCSK9 durably lowers cholesterol in primates.
Nature
; 593(7859): 429-434, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34012082
2.
Chirality matters: stereo-defined phosphorothioate linkages at the termini of small interfering RNAs improve pharmacology in vivo.
Nucleic Acids Res
; 50(3): 1221-1240, 2022 02 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34268578
3.
Shorter Is Better: The α-(l)-Threofuranosyl Nucleic Acid Modification Improves Stability, Potency, Safety, and Ago2 Binding and Mitigates Off-Target Effects of Small Interfering RNAs.
J Am Chem Soc
; 145(36): 19691-19706, 2023 09 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37638886
4.
Safety evaluation of 2'-deoxy-2'-fluoro nucleotides in GalNAc-siRNA conjugates.
Nucleic Acids Res
; 47(7): 3306-3320, 2019 04 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30820542
5.
Structural basis for the synergy of 4'- and 2'-modifications on siRNA nuclease resistance, thermal stability and RNAi activity.
Nucleic Acids Res
; 46(16): 8090-8104, 2018 09 19.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30107495
6.
Advanced siRNA Designs Further Improve In Vivo Performance of GalNAc-siRNA Conjugates.
Mol Ther
; 26(3): 708-717, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29456020
7.
Evaluation of GalNAc-siRNA Conjugate Activity in Pre-clinical Animal Models with Reduced Asialoglycoprotein Receptor Expression.
Mol Ther
; 26(1): 105-114, 2018 01 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28988716
8.
Impact of enhanced metabolic stability on pharmacokinetics and pharmacodynamics of GalNAc-siRNA conjugates.
Nucleic Acids Res
; 45(19): 10969-10977, 2017 Nov 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28981809
9.
Chirality Dependent Potency Enhancement and Structural Impact of Glycol Nucleic Acid Modification on siRNA.
J Am Chem Soc
; 139(25): 8537-8546, 2017 06 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28570818
10.
4'-C-Methoxy-2'-deoxy-2'-fluoro Modified Ribonucleotides Improve Metabolic Stability and Elicit Efficient RNAi-Mediated Gene Silencing.
J Am Chem Soc
; 139(41): 14542-14555, 2017 10 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28937776
11.
5'-(E)-Vinylphosphonate: A Stable Phosphate Mimic Can Improve the RNAi Activity of siRNA-GalNAc Conjugates.
Chembiochem
; 17(11): 985-9, 2016 Jun 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27121751
12.
Structural Basis of Duplex Thermodynamic Stability and Enhanced Nuclease Resistance of 5'-C-Methyl Pyrimidine-Modified Oligonucleotides.
J Org Chem
; 81(6): 2261-79, 2016 Mar 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26940174
13.
Hepatocyte-specific delivery of siRNAs conjugated to novel non-nucleosidic trivalent N-acetylgalactosamine elicits robust gene silencing in vivo.
Chembiochem
; 16(6): 903-8, 2015 Apr 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25786782
14.
RNA duplexes with abasic substitutions are potent and allele-selective inhibitors of huntingtin and ataxin-3 expression.
Nucleic Acids Res
; 41(18): 8788-801, 2013 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23887934
15.
Allele-selective inhibition of mutant atrophin-1 expression by duplex and single-stranded RNAs.
Biochemistry
; 53(28): 4510-8, 2014 Jul 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24981774
16.
Multivalent N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA localizes in hepatocytes and elicits robust RNAi-mediated gene silencing.
J Am Chem Soc
; 136(49): 16958-61, 2014 Dec 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25434769
17.
Biodegradable lipids enabling rapidly eliminated lipid nanoparticles for systemic delivery of RNAi therapeutics.
Mol Ther
; 21(8): 1570-8, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23799535
18.
Automated parallel synthesis of 5'-triphosphate oligonucleotides and preparation of chemically modified 5'-triphosphate small interfering RNA.
Bioorg Med Chem
; 21(3): 722-32, 2013 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23260577
19.
Harnessing a physiologic mechanism for siRNA delivery with mimetic lipoprotein particles.
Mol Ther
; 20(8): 1582-9, 2012 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22850721
20.
GalNAc-Lipid nanoparticles enable non-LDLR dependent hepatic delivery of a CRISPR base editing therapy.
Nat Commun
; 14(1): 2776, 2023 05 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37188660