Detalles de la búsqueda
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Life-Limiting Peripheral Organ Dysfunction in Feline Sandhoff Disease Emerges after Effective CNS Gene Therapy.
Ann Neurol
; 94(5): 969-986, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37526361
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Therapeutic benefit after intracranial gene therapy delivered during the symptomatic stage in a feline model of Sandhoff disease.
Gene Ther
; 28(3-4): 142-154, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32884151
3.
Novel Biomarkers of Human GM1 Gangliosidosis Reflect the Clinical Efficacy of Gene Therapy in a Feline Model.
Mol Ther
; 25(4): 892-903, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28236574
4.
Mucopolysaccharidosis-like phenotype in feline Sandhoff disease and partial correction after AAV gene therapy.
Mol Genet Metab
; 116(1-2): 80-7, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25971245
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Therapeutic response in feline sandhoff disease despite immunity to intracranial gene therapy.
Mol Ther
; 21(7): 1306-15, 2013 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23689599
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AAVrh10 vector corrects pathology in animal models of GM1 gangliosidosis and achieves widespread distribution in the CNS of nonhuman primates.
Mol Ther Methods Clin Dev
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36320411
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Abnormal epiphyseal development in a feline model of Sandhoff disease.
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| MEDLINE | ID: mdl-32678923
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7T MRI Predicts Amelioration of Neurodegeneration in the Brain after AAV Gene Therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31970203
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Adeno-Associated Virus Gene Therapy in a Sheep Model of Tay-Sachs Disease.
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; 29(3): 312-326, 2018 03.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28922945
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Lipidomic Evaluation of Feline Neurologic Disease after AAV Gene Therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
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| MEDLINE | ID: mdl-28808666
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AAV-mediated gene delivery attenuates neuroinflammation in feline Sandhoff disease.
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| MEDLINE | ID: mdl-27793778
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AAV-mediated gene delivery in a feline model of Sandhoff disease corrects lysosomal storage in the central nervous system.
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| MEDLINE | ID: mdl-25873306
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Biomarkers for disease progression and AAV therapeutic efficacy in feline Sandhoff disease.
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| MEDLINE | ID: mdl-25284324
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High resolution MRI anatomy of the cat brain at 3 Tesla.
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| MEDLINE | ID: mdl-24525327
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Sci Transl Med
; 6(231): 231ra48, 2014 Apr 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24718858
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