Detalles de la búsqueda
1.
Phase 1-2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B.
N Engl J Med
; 387(3): 237-247, 2022 07 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35857660
2.
The cost-effectiveness of gene therapy for severe hemophilia B: a microsimulation study from the United States perspective.
Blood
; 138(18): 1677-1690, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33895800
3.
Screening for inattention, hyperactivity and impulsivity in children with haemophilia: A quality improvement intervention.
Haemophilia
; 29(1): 210-218, 2023 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36112768
4.
Haemophilia gene therapy-Update on new country initiatives.
Haemophilia
; 28 Suppl 4: 61-67, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35521726
5.
Quality of life in a large multinational haemophilia B cohort (The B-Natural study) - Unmet needs remain.
Haemophilia
; 28(3): 453-461, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35263495
6.
Hemophilia gene therapy-New country initiatives.
Haemophilia
; 27 Suppl 3: 132-141, 2021 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32638467
7.
Limited sampling strategies for accurate determination of extended half-life factor VIII pharmacokinetics in severe haemophilia A patients.
Haemophilia
; 27(3): 408-416, 2021 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33742733
8.
Natural history study of factor IX deficiency with focus on treatment and complications (B-Natural).
Haemophilia
; 27(1): 49-59, 2021 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33278853
9.
Reduced-intensity conditioning-based hematopoietic cell transplantation for dyskeratosis congenita: Single-center experience and literature review.
Pediatr Blood Cancer
; 68(10): e29177, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34086408
10.
Eltrombopag in children with severe aplastic anemia.
Pediatr Blood Cancer
; 68(8): e29066, 2021 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33855784
11.
Clinical manifestations of Pacak-Zhuang syndrome in a male pediatric patient.
Pediatr Blood Cancer
; 67(4): e28096, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31876082
12.
Gene therapy for haemophilia.
Cochrane Database Syst Rev
; 4: CD010822, 2020 04 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32342499
13.
Efficacy and Safety of Recombinant Activated Factor VII Off-label Use in a Pediatric Hematology/Oncology Cohort.
J Pediatr Hematol Oncol
; 41(2): e72-e78, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30608491
14.
Platelet Transfusions in the PICU: Does Disease Severity Matter?
Pediatr Crit Care Med
; 19(9): e472-e478, 2018 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29927877
15.
Safe Use of Low-Molecular-weight Heparin in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia and Lymphoma Around Lumbar Punctures.
J Pediatr Hematol Oncol
; 39(8): 596-601, 2017 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28991127
16.
Gene therapy for haemophilia.
Cochrane Database Syst Rev
; 12: CD010822, 2016 12 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27996087
17.
PG4KDS: a model for the clinical implementation of pre-emptive pharmacogenetics.
Am J Med Genet C Semin Med Genet
; 166C(1): 45-55, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24619595
18.
Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B.
N Engl J Med
; 365(25): 2357-65, 2011 Dec 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22149959
19.
Efficacy and safety of eculizumab in children and adolescents with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
Pediatr Blood Cancer
; 61(9): 1544-50, 2014 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24777716
20.
Diagnosis and treatment of pediatric acquired aplastic anemia (AAA): an initial survey of the North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium (NAPAAC).
Pediatr Blood Cancer
; 61(5): 869-74, 2014 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24285674