Detalles de la búsqueda
1.
Genotype-related respiratory progression in Duchenne muscular dystrophy-A multicenter international study.
Muscle Nerve
; 65(1): 67-74, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34606104
2.
The NorthStar Ambulatory Assessment in Duchenne muscular dystrophy: considerations for the design of clinical trials.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 87(2): 149-55, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25733532
3.
Neurodevelopmental, emotional, and behavioural problems in Duchenne muscular dystrophy in relation to underlying dystrophin gene mutations.
Dev Med Child Neurol
; 58(1): 77-84, 2016 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26365034
4.
N-terminal titin fragment: a non-invasive, pharmacodynamic biomarker for microdystrophin efficacy.
Skelet Muscle
; 14(1): 2, 2024 Jan 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38229112
5.
Long-term benefits and adverse effects of intermittent versus daily glucocorticoids in boys with Duchenne muscular dystrophy.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 84(6): 698-705, 2013 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23250964
6.
Development of the Performance of the Upper Limb module for Duchenne muscular dystrophy.
Dev Med Child Neurol
; 55(11): 1038-45, 2013 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23902233
7.
Exon 45 skipping through U1-snRNA antisense molecules recovers the Dys-nNOS pathway and muscle differentiation in human DMD myoblasts.
Mol Ther
; 20(11): 2134-42, 2012 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22968481
8.
Wearable full-body motion tracking of activities of daily living predicts disease trajectory in Duchenne muscular dystrophy.
Nat Med
; 29(1): 95-103, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36658421
9.
A wearable motion capture suit and machine learning predict disease progression in Friedreich's ataxia.
Nat Med
; 29(1): 86-94, 2023 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36658420
10.
Longitudinal Assessment of Creatine Kinase, Creatine/Creatinineratio, and Myostatin as Monitoring Biomarkers in Becker Muscular Dystrophy.
Neurology
; 100(9): e975-e984, 2023 02 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36849458
11.
Determining minimal clinically important differences in the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) for patients with Duchenne muscular dystrophy.
PLoS One
; 18(4): e0283669, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37099511
12.
T Cell Responses to Dystrophin in a Natural History Study of Duchenne Muscular Dystrophy.
Hum Gene Ther
; 34(9-10): 439-448, 2023 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36453228
13.
Attention deficit hyperactivity disorder and cognitive function in Duchenne muscular dystrophy: phenotype-genotype correlation.
J Pediatr
; 161(4): 705-9.e1, 2012 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22560791
14.
A critical review of functional assessment tools for upper limbs in Duchenne muscular dystrophy.
Dev Med Child Neurol
; 54(10): 879-85, 2012 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22713125
15.
Investigating the role of dystrophin isoform deficiency in motor function in Duchenne muscular dystrophy.
J Cachexia Sarcopenia Muscle
; 13(2): 1360-1372, 2022 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35083887
16.
Patients' and caregivers' maximum acceptable risk of death for non-curative gene therapy to treat Duchenne muscular dystrophy.
Mol Genet Genomic Med
; 9(5): e1664, 2021 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33755338
17.
North Star Ambulatory Assessment changes in ambulant Duchenne boys amenable to skip exons 44, 45, 51, and 53: A 3 year follow up.
PLoS One
; 16(6): e0253882, 2021.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34170974
18.
Severe childhood encephalopathy with dyskinesia and prolonged cognitive disturbances: evidence for anti-N-methyl-D-aspartate receptor encephalitis.
Dev Med Child Neurol
; 52(5): e78-82, 2010 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20041934
19.
Normalized grip strength is a sensitive outcome measure through all stages of Duchenne muscular dystrophy.
J Neurol
; 267(7): 2022-2028, 2020 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32206900
20.
Novel free-circulating and extracellular vesicle-derived miRNAs dysregulated in Duchenne muscular dystrophy.
Epigenomics
; 12(21): 1899-1915, 2020 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33215544