Detalles de la búsqueda
1.
Lentiviral standards to determine the sensitivity of assays that quantify lentiviral vector copy numbers and genomic insertion sites in cells.
Gene Ther
; 29(9): 536-543, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35194185
2.
Interaction between galectin-3 and cystinosin uncovers a pathogenic role of inflammation in kidney involvement of cystinosis.
Kidney Int
; 96(2): 350-362, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30928021
3.
Potential use of stem cells as a therapy for cystinosis.
Pediatr Nephrol
; 34(6): 965-973, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29789935
4.
Cystinosin, the small GTPase Rab11, and the Rab7 effector RILP regulate intracellular trafficking of the chaperone-mediated autophagy receptor LAMP2A.
J Biol Chem
; 292(25): 10328-10346, 2017 06 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28465352
5.
Brief reports: Lysosomal cross-correction by hematopoietic stem cell-derived macrophages via tunneling nanotubes.
Stem Cells
; 33(1): 301-9, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25186209
6.
Hematopoietic stem cell gene therapy for the multisystemic lysosomal storage disorder cystinosis.
Mol Ther
; 21(2): 433-44, 2013 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23089735
7.
Ataxia telangiectasia mutated- and Rad3-related kinase drives both the early and the late DNA-damage response to the monofunctional antitumour alkylator S23906.
Biochem J
; 437(1): 63-73, 2011 Jul 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21470188
8.
Hematopoietic stem and progenitors cells gene editing: Beyond blood disorders.
Front Genome Ed
; 4: 997142, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36698790
9.
CRISPR-Cas9 Gene Editing of Hematopoietic Stem Cells from Patients with Friedreich's Ataxia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 1026-1036, 2020 Jun 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32462051
10.
Transplantation of wild-type mouse hematopoietic stem and progenitor cells ameliorates deficits in a mouse model of Friedreich's ataxia.
Sci Transl Med
; 9(413)2017 Oct 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29070698
11.
BRCA2 is needed for both repair and cell cycle arrest in mammalian cells exposed to S23906, an anticancer monofunctional DNA binder.
Cell Cycle
; 14(13): 2080-90, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25945522
12.
Treatment of Inherited Eye Defects by Systemic Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
Invest Ophthalmol Vis Sci
; 56(12): 7214-23, 2015 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26540660
13.
Impairment of chaperone-mediated autophagy leads to selective lysosomal degradation defects in the lysosomal storage disease cystinosis.
EMBO Mol Med
; 7(2): 158-74, 2015 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25586965
14.
A southern blot protocol to detect chimeric nuclease-mediated gene repair.
Methods Mol Biol
; 1114: 325-38, 2014.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24557913
15.
Upregulation of the Rab27a-dependent trafficking and secretory mechanisms improves lysosomal transport, alleviates endoplasmic reticulum stress, and reduces lysosome overload in cystinosis.
Mol Cell Biol
; 33(15): 2950-62, 2013 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23716592
16.
Trabectedin and its C subunit modified analogue PM01183 attenuate nucleotide excision repair and show activity toward platinum-resistant cells.
Mol Cancer Ther
; 10(8): 1481-9, 2011 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21622731
17.
The NER proteins XPC and CSB, but not ERCC1, regulate the sensitivity to the novel DNA binder S23906: implications for recognition and repair of antitumor alkylators.
Biochem Pharmacol
; 80(3): 335-43, 2010 Aug 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20399198
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