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1.
Persistence of exon 2 skipping and dystrophin expression at 18 months after U7snRNA-mediated therapy in the Dup2 mouse model.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101144, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38027058
2.
Lack of Toxicity in Nonhuman Primates Receiving Clinically Relevant Doses of an AAV9.U7snRNA Vector Designed to Induce DMD Exon 2 Skipping.
Hum Gene Ther
; 32(17-18): 882-894, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33406986
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