Detalles de la búsqueda
1.
Systemic peptide-mediated oligonucleotide therapy improves long-term survival in spinal muscular atrophy.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 113(39): 10962-7, 2016 09 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27621445
2.
Bi-specific splice-switching PMO oligonucleotides conjugated via a single peptide active in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy.
Nucleic Acids Res
; 43(1): 29-39, 2015 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25468897
3.
Combination Antisense Treatment for Destructive Exon Skipping of Myostatin and Open Reading Frame Rescue of Dystrophin in Neonatal mdx Mice.
Mol Ther
; 23(8): 1341-1348, 2015 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25959011
4.
Self-Assembly into Nanoparticles Is Essential for Receptor Mediated Uptake of Therapeutic Antisense Oligonucleotides.
Nano Lett
; 15(7): 4364-73, 2015 Jul 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26042553
5.
Diaphragm rescue alone prevents heart dysfunction in dystrophic mice.
Hum Mol Genet
; 20(3): 413-21, 2011 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21062902
6.
Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice.
Mol Ther
; 19(7): 1295-303, 2011 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21505427
7.
Optimization of peptide nucleic acid antisense oligonucleotides for local and systemic dystrophin splice correction in the mdx mouse.
Mol Ther
; 18(4): 819-27, 2010 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20068555
8.
Selection of Fluorescent, Bioluminescent, and Radioactive Tracers to Accurately Reflect Extracellular Vesicle Biodistribution in Vivo.
ACS Nano
; 15(2): 3212-3227, 2021 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33470092
9.
Dystrophin involvement in peripheral circadian SRF signalling.
Life Sci Alliance
; 4(10)2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34389686
10.
In vitro evaluation of novel antisense oligonucleotides is predictive of in vivo exon skipping activity for Duchenne muscular dystrophy.
J Gene Med
; 12(4): 354-64, 2010 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20235089
11.
Synthesis and splice-redirecting activity of branched, arginine-rich peptide dendrimer conjugates of peptide nucleic acid oligonucleotides.
Bioconjug Chem
; 21(10): 1902-11, 2010 Oct 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20879728
12.
Extracellular vesicles induce minimal hepatotoxicity and immunogenicity.
Nanoscale
; 11(14): 6990-7001, 2019 Apr 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30916672
13.
2'-O-(2-Methoxyethyl) Nucleosides Are Not Phosphorylated or Incorporated Into the Genome of Human Lymphoblastoid TK6 Cells.
Toxicol Sci
; 163(1): 70-78, 2018 05 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29325107
14.
The Lack of Mutagenic Potential of a Guanine-Rich Triplex Forming Oligonucleotide in Physiological Conditions.
Toxicol Sci
; 155(1): 101-111, 2017 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27660205
15.
Re-evaluation of the Mutagenic Response to Phosphorothioate Nucleotides in Human Lymphoblastoid TK6 Cells.
Toxicol Sci
; 145(1): 169-76, 2015 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25711235
16.
Identification of novel, therapy-responsive protein biomarkers in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy by aptamer-based serum proteomics.
Sci Rep
; 5: 17014, 2015 Nov 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26594036
17.
Peptide nanoparticle delivery of charge-neutral splice-switching morpholino oligonucleotides.
Nucleic Acid Ther
; 25(2): 65-77, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25594433
18.
Implications for Cardiac Function Following Rescue of the Dystrophic Diaphragm in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Sci Rep
; 5: 11632, 2015 Jun 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26113184
19.
Prevention of exercised induced cardiomyopathy following Pip-PMO treatment in dystrophic mdx mice.
Sci Rep
; 5: 8986, 2015 Mar 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25758104
20.
Splice-correcting oligonucleotides restore BTK function in X-linked agammaglobulinemia model.
J Clin Invest
; 124(9): 4067-81, 2014 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25105368