Detalles de la búsqueda
1.
Delivery of oligonucleotides to bone marrow to modulate ferrochelatase splicing in a mouse model of erythropoietic protoporphyria.
Nucleic Acids Res
; 48(9): 4658-4671, 2020 05 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32313951
2.
Delta-aminolevulinic acid synthase 2 expression in combination with iron as modifiers of disease severity in erythropoietic protoporphyria.
Mol Genet Metab
; 128(3): 304-308, 2019 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31076252
3.
Positive cofactor 4 (PC4) contributes to the regulation of replication-dependent canonical histone gene expression.
BMC Mol Biol
; 19(1): 9, 2018 07 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30053800
4.
Somatic Therapy of a Mouse SMA Model with a U7 snRNA Gene Correcting SMN2 Splicing.
Mol Ther
; 24(10): 1797-1805, 2016 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27456062
5.
FUS/TLS contributes to replication-dependent histone gene expression by interaction with U7 snRNPs and histone-specific transcription factors.
Nucleic Acids Res
; 43(20): 9711-28, 2015 Nov 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26250115
6.
Central and peripheral defects in motor units of the diaphragm of spinal muscular atrophy mice.
Mol Cell Neurosci
; 70: 30-41, 2016 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26621405
7.
A large animal model of spinal muscular atrophy and correction of phenotype.
Ann Neurol
; 77(3): 399-414, 2015 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25516063
8.
The craniosacral progression of muscle development influences the emergence of neuromuscular junction alterations in a severe murine model for spinal muscular atrophy.
Neuropathol Appl Neurobiol
; 40(4): 416-34, 2014 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23718187
9.
Splicing changes in SMA mouse motoneurons and SMN-depleted neuroblastoma cells: evidence for involvement of splicing regulatory proteins.
RNA Biol
; 11(11): 1430-46, 2014.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25692239
10.
Innate-like control of human iNKT cell autoreactivity via the hypervariable CDR3beta loop.
PLoS Biol
; 8(6): e1000402, 2010 Jun 22.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20585371
11.
The 68 kDa subunit of mammalian cleavage factor I interacts with the U7 small nuclear ribonucleoprotein and participates in 3'-end processing of animal histone mRNAs.
Nucleic Acids Res
; 38(21): 7637-50, 2010 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20634199
12.
Analysis of Oligonucleotide Biodistribution and Metabolization in Experimental Animals.
Methods Mol Biol
; 2537: 335-350, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35895273
13.
Rudolf Weber (1922-2015): a driving force in the transition of developmental biology into a molecular and cellular science.
Dev Genes Evol
; 226(2): 65-7, 2016 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26922058
14.
Rescue of a severe mouse model for spinal muscular atrophy by U7 snRNA-mediated splicing modulation.
Hum Mol Genet
; 18(3): 546-55, 2009 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19010792
15.
Repurposing of glycine transport inhibitors for the treatment of erythropoietic protoporphyria.
Cell Chem Biol
; 28(8): 1221-1234.e6, 2021 08 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33756123
16.
Repair of pre-mRNA splicing: prospects for a therapy for spinal muscular atrophy.
RNA Biol
; 7(4): 430-40, 2010.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20523126
17.
Development and characterization of a triple combination gene therapy vector inhibiting HIV-1 multiplication.
J Gene Med
; 10(10): 1059-70, 2008 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18642399
18.
Spinal muscular atrophy: position and functional importance of the branch site preceding SMN exon 7.
RNA Biol
; 4(1): 34-7, 2007.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17585203
19.
U7 snRNP-specific Lsm11 protein: dual binding contacts with the 100 kDa zinc finger processing factor (ZFP100) and a ZFP100-independent function in histone RNA 3' end processing.
Nucleic Acids Res
; 33(7): 2106-17, 2005.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15824063
20.
Modeling the ferrochelatase c.315-48C modifier mutation for erythropoietic protoporphyria (EPP) in mice.
Dis Model Mech
; 10(3): 225-233, 2017 03 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28093505