Detalles de la búsqueda
1.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
2.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun
; 12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
3.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine
; 61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
4.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
5.
Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.
Sci Transl Med
; 9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187643
6.
C1 Inhibitor as a glycoprotein: The influence of polysaccharides on its function and autoantibody target.
Mol Immunol
; 71: 161-165, 2016 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26897339
7.
Kininogen Cleavage Assay: Diagnostic Assistance for Kinin-Mediated Angioedema Conditions.
PLoS One
; 11(9): e0163958, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27685806
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