Detalles de la búsqueda
1.
Recombinant factor VIII Fc fusion protein for first-time immune tolerance induction: final results of the verITI-8 study.
Blood
; 141(16): 1982-1989, 2023 04 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36735911
2.
Venglustat, an orally administered glucosylceramide synthase inhibitor: Assessment over 3 years in adult males with classic Fabry disease in an open-label phase 2 study and its extension study.
Mol Genet Metab
; 138(2): 106963, 2023 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36481125
3.
Pharmacokinetics of Alglucosidase Alfa Manufactured at the 4000-L Scale in Participants with Pompe Disease: A Phase 3/4 Open-Label Study.
Clin Pharmacol Drug Dev
; 12(12): 1185-1193, 2023 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37705424
4.
Pediatric experience with mipomersen as adjunctive therapy for homozygous familial hypercholesterolemia.
J Clin Lipidol
; 10(4): 860-869, 2016.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27578117
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